A型血友病的福音！艾美赛珠单抗注射液获批上市

血友病特效药获批上市。

境外已上市新药在我国进口注册和上市的要求日益简化，4日国家药监局宣布，用于罕见病治疗的艾美赛珠单抗注射液获批上市，A型血友病群体将因此受益。

这次国家药监局批准了艾美赛珠单抗注射液的进口注册申请，用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。

国家药监局方面介绍，A型血友病是由于X染色体连锁的凝血因子缺乏、凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病。患者血液不能正常凝固，易出现不受控和频繁的持续或自发性出血。艾美赛珠单抗注射液由罗氏公司研发，是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体，可促进凝血酶的生成，使A型血友病患者的出血部位止血。

国家药监局方面解释，艾美赛珠单抗注射液作为临床急需品种，被纳入优先审评程序加快审评审批。国家药监局方面表示，按照中共中央、国务院对深化药品审评审批制度改革的有关精神，该局正在加快境外已上市新药在我国进口注册的速度，特别是对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命疾病的部分药品优化审评程序，简化上市要求，确保我国患者早日用上境外已上市新药。

目前我国正在逐渐加快境外上市新药的审评审批。自今年4月以来，国家药监局就已批准上市进口创新药品7个，包括了九价人乳头瘤病毒疫苗、丙肝治疗药索磷布韦维帕他韦片、多发性骨髓瘤治疗药枸橼酸伊沙佐米胶囊、非小细胞肺癌治疗药塞瑞替

尼胶囊、黄斑水肿引起的视力损害治疗药雷珠单抗注射液、局部晚期或转移性非小细胞肺癌治疗药纳武利尤单抗注射液、罕见病治疗药依达赛珠单抗注射液。

血友病药物价格

根据美国有线电视新闻网(CNN)近期的一篇报道，在美国，最昂贵的药物来自Horizon Pharma公司的一种治疗慢性肉芽肿病的药物Actimmune，该药一个月的成本高达5.2万美元。另外，Shire公司治疗遗传性血管性水肿的药物Cinryze，每个月的治疗成本也高达4.4万美元。来自Sarepta公司治疗杜氏肌营养不良(DMD)药物Exondys 51，年治疗成本接近30万美元。

最近，有一类疾病也因为价格问题逐渐受到公众的关注，即血友病。这是一种罕见的出血性疾病，该病是由于基因突变阻碍了血液的正常凝结。

根据ExpresScripts的报告，血友病药物的平均年治疗成本超过27万美元，这还只是针对那些没有并发症的患者，如果存在并发症，那么年治疗成本很可能会攀升到100万美元以上。美国大约有2万名血友病患者，市场规模大约为46亿美元。

目前，在美国已有28种不同的血友病药物上市，另有21种处于临床开发中。这些药物通常是生物制剂，还没有相应的生物仿制药，价格普遍很昂贵。新上市药物的价格不断上涨，而血友病医疗需求的不断增加也帮助推高了成本，因为越来越多的药物被用来预防出血事件，而不仅仅是治疗目的。

专注于研究处方药成本的哈佛医学院教授Jerry Avorn在接受美国国家公共电台(NPR)采访时表示，血友病市场的特点之一是竞争非常激烈，但价格却并没有下降。原因在于，企业没有降低价格的动机，而患者一般也不会退缩，因为保险公司支付了大部分费用。

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血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。

1.血友病A（血友病甲），即因子Ⅷ促凝成分（Ⅷ：C）缺乏症，也称AGH缺乏症，是一种性联隐性遗传疾病，女性传递，男性发病。

2.血友病B（血友病乙），即因子Ⅸ缺乏症，又称PTC缺乏症、凝血活酶成分缺乏症，亦为性联隐性遗传，其发病数量较血友病A少。但本型中有出血症状的女性传递者比血友病A多见。

3.血友病C（血友病丙），即因子Ⅺ（FⅪ）缺乏症，又称PTA缺乏症、凝血活酶前质缺乏症。为常染色体不完全隐性遗传，男女均可患病，是一种罕见的血友病。

15～20/10万男孩中有发病，此发病率在所调查的不同的种族和地域之间没有差异。发病率以血友病A最多占85%，血友病B占15%，血友病C较少见。