我国抗脑癌药物获美 “孤儿药”认定 “孤儿药”相关概念解析
南开大学药学院、药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年攻关的编号为ACT001的抗脑胶质瘤药物，刚刚获得美国食品药品管理局(FDA)罕见病药物(即：孤儿药)的资格认定，成为我国少数几个获得该资格认定的药品之一，也是目前为止天津首个获美“孤儿药”认定的准药品。
“孤儿药”是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。美国食品药品管理局对“孤儿药”的认定，意味着该药物在美国将享受评审、临床试验、市场投入等环节享受特殊支持。陈悦教授团队工作人员介绍，ACT001在澳大利亚的1期临床试验中，治疗效果好于目前世界治疗脑胶质瘤最好的药物——替莫唑胺。该团队于今年9月下旬向美国食品药品管理局提交了“孤儿药”认定的申请。申请内容包括了ACT001在澳大利亚临床1期的试验结果。团队预期将于申请提交后的90天内收到FDA的批复。事实上，只用了不到2个月的时间就获得了FDA的批准。
ACT001提前获得FDA的“孤儿药”资格认定，意味着ACT001在美国的临床申报与试验，将获得FDA一揽子的优惠政策，包括快速评审通道、临床试验周期缩短等等。如果该药物未来能够成功上市，还将在美国享受税收减免以及7年保护期等优惠政策。另据了解，ACT001已获得了中国的临床批文，该药物在国内的临床试验即将启动。
孤儿药相关概念：
1. 孤儿药
由于药物的开发需要成本，罕见病的药物研究成本太高，市场需求又太小，正常情况下药物开发难以收回成本，因此没有企业愿意研发和生产罕见病的药物，造成了药物种类的稀缺外加价格昂贵，罕见病的治疗药物也被称为孤儿药(Orphan drug)。
2. 罕见病
根据世界卫生组织(WHO)给出的定义，罕见病指的是患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病，常见的有白血病、血友病、苯丙酮尿症、白化病、成骨不全症、戈谢病等。虽然不同国家对罕见病的认定标准存在一定差异，我国也尚无明确的定义，但是世界上已经确诊的罕见病就已经有近7000种，并且其中有80%都是遗传性疾病。
3、民间版《中国罕见病参考名录》
2016年9月23日，在罕见病发展中心与树兰医疗联合主办的第五届中国罕见病高峰论坛上，民间版《中国罕见病参考名录》发布，共定义了147种罕见病。罕见病发展中心主任黄如方介绍说：‘“我国至今还没有官方的罕见病定义，此次发布的名录属于“民间版本”，希望能为官方名录的推出提供参考”，也希望为国家及各省市相关部门制定罕见病政策提供参考，为各方在罕见病的科研、诊治、药物研发及市场准入、医疗保障以及社会救助等方面提供优先参考。该名录的制定主要依据各罕见病的全球发病率、国内基因检测机构的临床检出率。收集了国内外有相应治疗方案的、国内罕见病患者组织对应的病种、并参考了台湾地区和上海的罕见病名录。
