这个创新药让进口药大降价 为何上市9年不能进医保？
望着厂房内一盒盒码放整齐的盐酸安妥沙星药物,58岁的王祥有些垂头丧气。9年前,这款药曾带给他无限希望,可如今却让他担心不已。
这是我国第一个具有自主知识产权的1.1类氟喹诺酮类抗菌药,也是“十一五”期间获得新药证书的16种重大新药之一。在今年初的国家科学技术奖励大会上,它获得2017年度国家技术发明二等奖。然而,该药面市9年来,始终未能进入国家医保目录及地方公立医疗机构基本用药目录。
同为一类新药,我国首个完全自主知识产权的小分子抗癌靶向新药“埃克替尼”,虽进入了2017版国家医保目录,却受部分省份医药招标采购周期与要求所限,难以进入医院。
国产重大创新药为何难普惠百姓?
一度无人问津的新型化合物
虽然“YH54”在抗耐药菌等方面的表现优于阳性对照药物,但由于新药开发周期长、投入大、风险高,“YH54”一直面临无人问津的尴尬局面
1993年7月,四川大学化学系硕士研究生杨玉社来到中国科学院上海药物研究所攻读博士学位,师从嵇汝运院士及陈凯先院士。
他的博士论文研究课题是创制有自主知识产权的氟喹诺酮类抗菌新药,旨在填补我国该领域创新药的空白。
氟喹诺酮(沙星类)是我国抗菌药物三大主力品种之一,曾长期以仿制为主。
新药的设计、合成、筛选是一个不断试错的过程,也是一个充满变数的过程。合成的新化合物经过生物活性筛选、代谢、毒理、理化性质等成药性研究,综合评价后才有可能寻找出更符合要求、具有开发成药物潜力的候选药物。
这个过程艰辛而漫长,那段时间,杨玉社和他的团队从早到晚泡在实验室中,前后共合成了60多个相关化合物。最终,他们从中筛选出了具有很好成药前景的候选药物“YH54”。
“YH54”是此前合成的众多化合物中抗菌活性最强、蛋白结合率最低、半衰期最长的一个,且它在抗耐药菌等方面均有出色表现,优于阳性对照药物左旋氧氟沙星。
这一研发成果让杨玉社和团队兴奋不已。因为在当时,临床已使用的沙星类老品种存在抗菌活性不强、代谢性质欠佳或副作用较大等缺陷,急需要换代新产品。
新型化合物要真正造福患者,还得变成新药。
1997年,上海药物研究所申请了“YH54”的合成及其用途发明专利,并积极寻找具备新药开发能力的企业。这一切都很顺利,但他们没想到随后的产业化之路竟会一波三折。
20世纪90年代末,通过仿制药来求生存,仍然是绝大多数中国药企的生存策略。至于周期长、投入大、风险高的新药开发,则很少有药企愿意“买单”。
从1997年申请专利,到2000年获得国家化合物及药用专利,中国科学院上海药物研究所以“YH54”为代表的系列化合物都面临无人问津的尴尬局面。
自主研发新药,9年难进医保
“对药企而言,一个药品进不进入医保目录,销量可能相差10倍。”环球药业为了“养活”未纳入医保的创新药,多年来只能靠生产一些仿制药“续命”
盐酸安妥沙星上市后,很快推动同类进口药降价10%-15%。但是,这款新药并没有像王祥预计那样快速取得市场成功,而是在请求进入国家或地方医保目录的等待和煎熬中,度过了一年又一年。
一些专家学者也开始注意到像安妥沙星这样的创新药的尴尬处境。2009年8月20日,陈凯先等中国科学院、中国工程院22名院士写了一封联名信,建议“开通创新药进入医保目录的绿色通道”。
据陈凯先院士回忆,20世纪90年代,我国医药行业生产的西药中97%都是仿制药。后来,党和政府高度重视生物医药领域的创新和发展,各部委也相继制定了系列政策推动医药创新,但由于创新药从获准上市到进入医保,再到进入医院的“最后一公里”落地难,导致一些创新药难普惠百姓。
与此同时,安徽省人民政府当年也准备了一份递交给有关部委的函件,请求将盐酸安妥沙星纳入绿色通道审评,列入国家医保目录。
那年夏天,王祥信心满满,似乎一切已顺理成章。当2009年版国家医保目录公布时,他首先看见一款同类抗菌药的二类新药名列其中,更信心倍增。然而,他翻遍目录,却始终找不到安妥沙星的名字。
根据规定,国家《药品目录》调整后,各省、自治区、直辖市《药品目录》进行相应调整。经由蚌埠市政府出面向安徽省政府发函,请示将盐酸安妥沙星加入安徽省医保目录。函件标明药物创新性之余,还恳请加大对高新技术企业研发创新药物的支持力度,促进国家1.1类新药惠及广大患者。
自主研发的创新药无法进入国家医保目录,这令其在与同类进口创新药的比拼中矮人一截。尽管该药随后进入安徽省医保目录,但产品年销售额一直未能达到5000万元规模,企业高额研发投入难以收回,创新积极性受到重创。
与此相反的是,同为氟喹诺酮抗菌药,国外研发的左氧氟沙星与莫西沙星占据我国城市公立医院市场约94%。其中,德国拜耳公司在中国上市的盐酸莫西沙星自2004年被列入国家医保目录以来,年销售额扩大至少10倍,逾20亿元,是盐酸安妥沙星的40倍以上,大大挤占了我国同类药品市场。
“对药企而言,一个药品进不进入医保目录,销量可能相差10倍。”谈及创新,王祥红了眼眶。他说,环球药业为了“养活”创新药,多年来只能靠生产一些仿制药“续命”。
