抗癌神药在美上市 治愈率可高达75% 新药价格：32800美元/30天

美国食品和药物管理局日前通过加速审批通道批准一款抗癌新药，用于治疗恶性实体瘤。这是该机构第二次批准基于不同肿瘤的共同“生物标记物”而非肿瘤病灶的抗癌药，成为抗癌药开发的一种新范式。

实体瘤有75%的总体响应率

美药管局26日发布公报说，新获批的药物Vitrakvi可用于治疗“神经酪氨酸激酶受体”(NTRK)基因与无关基因发生异常融合并导致蛋白变异的实体瘤，这是第一款靶向这种变异的抗癌药。

这种NTRK基因融合实体瘤不局限于特定细胞或组织，它是可能发生在身体任何部位的癌症，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌和甲状腺癌等。

美药管局局长斯科特·戈特利布说，这项审批标志着癌症疗法转向基于肿瘤遗传特征，而非基于身体组织，这是一个重要转变，它反映了抗癌疗法的进步，即利用生物标记物开发更精准、更具靶向性的药物。

该药的临床试验共招募55名儿童和成人患者，他们均患有这种基因融合导致的转移性实体瘤，无耐药变异，且外科切除可能导致严重病变，也没有其他令人满意的替代性疗法。

临床试验结果显示，志愿者不同类型的实体瘤对该药物有75%的总体响应率，其中73%的响应持续至少6个月，39%的响应持续一年或一年以上。癌症类型包括软组织肉瘤、唾腺癌、婴儿型纤维肉瘤、甲状腺癌和肺癌等。

适合晚期和发生转移的患者

记者查阅国外网站资料，确实在美国药管局的网站上看到，已批准该药上市的新闻。

文章称，Bayer(拜耳)和Loxo Oncology共同研发的新药“Vitrakvi”，用于治疗携带NTRK基因融合的实体肿瘤患者(包括成人和儿童)，尤其适合晚期和已经发生转移，且手术风险较大，没有有效替代治疗方案的无耐药性突变患者。

2018年2月，世界四大权威医学杂志之一“新英格兰医学杂志(NEJM)”发表的一项关于抗癌药Vitrakvi的3项安全性，和有效性临床研究结果显示：对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗的总体响应率为75%。这项结果也被美国药管局所证实。

新药价格：32800美元/30天

前晚，Loxo Oncology公司也公布这款新药的价格：

成人胶囊批发采购费用：32800美元，30天用量;

儿童口服液配方的费用：起价为每月11000美元，根据患者的表面积计算。

同时，拜耳公司表示，患者不会负担不起，大多数患者的每月自付费用将为20美元或更低。他们公司将帮助患者支付昂贵的费用，并将免费提供Vitrakvi，同时制定保险详细信息。

如果患者负担不起药物，由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物，拜耳还承诺，如果患者在治疗的前3个月没有显示临床成效，将会退还保险公司或个人等支付者所有花费。

值得一提的是，该药在国内上市的时间目前并未公布。