中国抗癌药首获FDA突破性疗法认定

中国抗癌药首获FDA突破性疗法认定。

日前，美国食品药品监督管理局（FDA）授予一款在研的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂zanubrutinib突破性疗法认定，用于治疗先前接受至少一次疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。这是中国自主研发的抗癌药第一次获得美国FDA突破性疗法的认定，也是中国大陆首个获得FDA突破性疗法认定的新药。

这项认定的授予，标志着中国创新药在走向全球的进程中迈出重要一步。

Zanubrutinib由中国创新药企业百济神州自主研发，药物的设计旨在最大化对BTK靶点的特异性结合率，同时最大程度地减少脱靶效应。

BTK是“B细胞受体信号通路”中的一个重要蛋白。这个信号通路对正常B细胞功能很重要，同时研究发现，有一类具有B细胞特性的癌细胞生长特别依赖持续的B细胞受体信号，因此，一旦把BTK蛋白抑制住，信号中断，这些癌细胞就会死亡。

突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）通道由美国FDA在2012年7月设立，旨在加快用于治疗严重疾病、并在早期临床研发阶段展现良好疗效的药品的开发和注册流程，是继快速通道、加速批准、优先审评之后，FDA又一重要的新药评审通道。根据规定，研发中的新药若获得突破性疗法认定，FDA将提供多种形式的支持，包括FDA官员的指导，有高级管理人员参与的组织承诺，以及滚动式审评和优先审评的资格等。

通常而言，获得突破性疗法认定的药物需满足两方面条件，一是用于治疗严重威胁患者生命安全的疾病，二是在重要的临床终点指标上，有充分的临床早期数据证明其与现有治疗方式相比，有根本性的突破，也就是说，针对一些严重未被满足的临床需求，这些药物在重要的临床研究终点上取得了显着的提高。

本次zanubrutinib获得突破性疗法认定，正得益于此前在一系列临床试验中展现的疗效，包括在套细胞淋巴瘤等多种B细胞恶性肿瘤中取得的良好数据。

不过，尽管获得FDA突破性疗法认定为zanubrutinib打开了快速审评的通道，但并不意味着该药物一定能够最终获得上市批准。

目前，zanubrutinib也在国内递交了上市申请。

2018年8月和10月，百济神州先后向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交了针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）与复发难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞白血病求助淋巴瘤（SLL）的新药上市申请，2项申请目前均已被药品审评中心（CDE）纳入优先审评通道，将有望于2019年内在中国首发上市。获批后，将在百济神州位于江苏苏州桑田岛工业园区的小分子药物生产基地投产。

2018年12月，在美国血液学年会（ASH）期间，北京大学肿瘤医院宋玉琴教授以口头报告的形式公布了zanubrutinib治疗复发/难治MCL的研究结果，她说：“新型BTK抑制剂zanubrutinib在MCL患者中确实表现出优秀的疗效，在一项针对中国复发或难治性MCL患者的关键性2期临床试验中，纳入了86例患者，总体缓解率（ORR）达到84%，而完全缓解（CR）率高达59%。同时，药物安全性也非常良好，3级以上不良反应发生率低。”

据悉，百济神州正在针对套细胞淋巴瘤（MCL）、华氏巨球蛋白血症（WM）等多个适应证开展广泛的临床研究，包括七项在全球范围或中国进行的3期或关键性临床试验，其中，一项针对复发及难治的慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者对比伊布替尼的3期临床研究正在全球开展。目前，在全球范围内已有超过1500位患者接受了zanubrutinib的治疗。