3月1日起21个罕见病药品降税 为患者减负！什么是罕见病？罕见病有哪些

近日国务院提出，从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。

虽然具体降税药品清单尚未公布，但是对全国2000多万罕见病患者来说，这无疑是一个好消息。

首批降税的21种罕见病药品清单虽然还未正式发布，但专家透露，去年11月，国家药品监督管理局和国家卫健委就已经遴选出了48个临床急需境外新药，包括21种罕见病药物。

戈谢病是一种易发于婴幼儿和儿童的罕见病，其有效治疗药物“思尔赞”由法国药企生产，价格十分昂贵，已被纳入上海医保。据悉，“思尔赞”是静脉输液，一次就需要3万元，一年24次需要六七十万。如果没有上海的医保政策，患者自付是支付不起的。

事实上，在去年抗癌药降税政策的影响下，共有14种抗癌药终端价格有所下降，下降幅度在2%到6%左右。此外，上海正在着手建设罕见病网络登记系统，同时加强医疗机构临床罕见病诊疗力量建设。

一些药企表示，将把降税红利全部转让给中国患者。

什么是罕见病?

顾名思义，罕见病是指那些发病率极低的疾病。罕见疾病又称“孤儿病”，在中国没有明确的定义。根据世界卫生组织(WHO)的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病。世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定的差异。例如，美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人(或发病人口比例小于1/1500)的疾病;日本规定，罕见病为患病人数少于5万(或发病人口比例为1/2500)的疾病，中国台湾则以万分之一以下的发病率作为罕见病的标准。

不同时间和地区，罕见病的界定标准会有所变化。例如，艾滋病一度被定为罕见病。又如，地中海贫血病，在北欧地区也曾被定为罕见病。现在，这两种疾病都已是常见病。

根据美国国立卫生院的统计，目前已有6500种疾病被确定为罕见病。对于罕见病，目前我国尚无官方的权威定义，因为中国对罕见病的发病情况尚不十分清楚，而国外数据不一定适合中国国情，这也是目前中国罕见病政策制定的困难和瓶颈。

国内较为人熟知的罕见疾病包括：苯丙酮尿症、地中海贫血、成骨不成症(俗称玻璃娃娃)、高血氨症、有机酸血症、威尔森氏症等。?