2019年全球非肿瘤罕见病药企美国及中国药物上市情况对比

日前，IQVIA列出了全球领军非肿瘤罕见病药物生产企业，以及其在美国和中国已上市罕见病药物数量和适应症药物数量的情况。

武田

武田在美国已上市罕见病药品数量18，已获批罕见病适应症数量18;在中国已上市罕见病药物数量1，已获批罕见病适应症数量1。

武田大中华区总裁单国洪先生表示，武田已经完成对罕见病制药公司夏尔的收购。“现有的罕见病种类已接近7000种，但在中国，只有5%的患者有药可治。”单国洪先生认为，我国的罕见病事业依然存在非常多挑战。中国有超过几千万的罕见病人群有着迫切的需要，这是要面对的新的、重大的、长时间的问题。

瑞颂

瑞颂在美国已上市罕见病药品数量4;已获批罕见病数量6;在中国已上市罕见病数量1，已获批罕见病适应症数量1。

Alexion(瑞颂)的单抗新药，Ultomiris(ravulizumab)用于阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)。PHN是一种罕见的、危及生命的血液病。此前，Alexion的Soliris已经获批，治疗PHN。如今，新的单抗药将"改变PNH患者的治疗方式"，FDA表示说。

而且，Ultomiris大大增加了用药便利性—只需要每八周服用一次，而目前用于PNH的药物则必须每两周服用一次。

诺华

诺华在美国已上市罕见病药品数量6，已获批罕见病数量7;在中国已上市罕见病数量5，已获批罕见病适应症数量5。

根据国家药监局药品审评中心(CDE)网站的公示，诺华公司开发的西尼莫德片(siponimod)拟纳入优先审评。实际上，今年3月，美国FDA宣布批准该药上市，用于治疗复发型多发性硬化症(RMS)成年患者，其中包括复发缓解型(relapsing-remitting)疾病和活跃的继发进展型疾病(active SPMS)。

多发性硬化症(MS)是一种慢性炎症性自身免疫疾病，患者的免疫系统攻击保护神经的髓鞘，导致大脑与身体其它部位的信息交流受阻。大多数患者在20-40岁之间第一次出现症状。

赛诺菲

赛诺菲在美国已上市罕见病药物数量7，已获批罕见病数量7;在中国已上市罕见病数量4，已获批罕见病适应症数量4。

法国药企赛诺菲去年刚刚收购了Ablynx，今年就获收获新药获批，可谓水到渠成，名利双收。Ablynx的主打新药是Cablivi(caplacizumab)，治疗后天性血栓性血小板减少紫瘢症(aTTP)，赛诺菲出价39亿欧(约合48亿美元)。这个新药2月6日正式获得美国FDA新药批准，治疗这种罕见的血液凝血障碍。

此外，赛诺菲还在2018年初以116亿美元收购了Bioverativ。这个药企专攻血友病。其主打新药包括：治疗血友病A型的凝血八因子新药Eloctate，以及治疗血友病B型的凝血九因子新药，Alprolix。

罗氏

罗氏在美国已上市罕见病药物数量5，已获批罕见病数量5;在中国已上市罕见病数量4，已获批罕见病适应症数量4。

近年来，在国家政策的鼓励下，罕见病药物研发、诊治规范和患者关怀越发受到重视。作为个体化医疗的倡导者和领军者，罗氏制药也已开始积极将个体化医疗的理念引入罕见病新药的研发之中，并有望将其成果加速引进中国并惠及广大中国罕见病患者。