瑞德西韦在美获批“孤儿药”资格 “孤儿药”是什么意思 中国孤儿药的发展状况介绍

HaoChenChong

3月23日,美国食药监管理局官网显示,吉利德科学公司开发抗病毒药物瑞德西韦获批孤儿药资格。

“孤儿药”是什么意思?

“孤儿药”又称为罕见药,用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白,罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口,结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

中国孤儿药的发展状况

我国目前对罕见病没有官方的权威定义,疾病种类与患病人群的数据也未见确切报道。按世界卫生组织定义罕见病的发生率0.065%~0.1%计算,据不完全统计,我国的罕见病总患病人口约为1680万,其中95%的疾病没有治疗方法,而目前我国 “孤儿药”的研发仍处于一片空白,罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口, 在罕见病防治救助方面的工作,我国进展缓慢,对罕见病药品的研发、引进、生产、销售等环节缺少政策支持,造成国内罕见病药品研制产业存在空白。

而“孤儿药”由于利润低、市场需求少、研发成本高,国内制药企业无利可图也不去生产,结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。目前,绝大部分都是无药可治的,只有少部分有药可治,但是这部分“孤儿药”价钱却非常昂贵,一般的家庭难以承受巨大的经济压力。以治疗“戈谢病”的药物为例,一年的治疗费用约为20万美元,昂贵的治疗费用让许多患者只能放弃治疗。目前中国国内有134名“戈谢病”患者通过罕见病救助计划慈善赠药项目获得免费药物。

在中国的医药市场上,大家熟悉的国产“孤儿药”包括有治疗尿崩症的长效尿崩停、有机磷农药的解毒药氯解磷定等。在计划经济时期,中国对这些药品是实行定点生产、专门储备、统一配送和药品过期报废的制度,但在国有医药企业体制的变革和药品生产、流通的市场化之后,“孤儿药”的生产却没有一套补偿和激励机制,因此使该类药的生产得不到保证,抑制了企业生产“孤儿药”的积极性。同时,由于特殊病和罕见病发病的时间和人群数量不确定,“孤儿药”的使用时间和数量也具有不确定性,因此,企业也不愿承担药品过期报废的风险,从而造成“孤儿药”的短缺。

幸运的是,我政府已经开始意识到这一问题。最近,全国人大常委会委员、全国人大财经委委员乌日图建议在国家药品储备中增加治疗特殊疾病、罕见疾病的“孤儿药”品种,并通过储备库及时调剂此类药品,保证医院此类药品的供给。

2009年初,我国《新药注册特殊审批管理规定》颁布实施,将罕见病用药审批列入特殊审批范围。然而,我国仍无自主研制生产的罕见病药物上市,患者只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的注册。

想了解关于中国药品行业具体详情可以点击查看中研普华研究报告《2020-2025年药品市场发展现状调查及供需格局分析预测报告》


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2020-2025年眼镜市场发展现状调查及供需格局分析预测报告

瑞德西韦

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