基因编辑能治疗遗传病吗？2020基因治疗行业竞争现状及市场前景分析

基因治疗行业前景如何?此前，美国医药公司提出，可用基因编辑方法抑制“疼痛基因”，从而代替药物达到止痛的效果。目前此种方法在小鼠身上已经实验成功，明年将开始人体实验。基因治疗是指用正常的基因导入人体细胞，以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病，是一种根本性的治疗策略。导入的基因可以是与缺陷基因对应、在体内表达具有特异功能的同源基因，也可以是与缺陷基因无关的治疗基因。目前看有基因药物及基因编辑两大技术方向。

基因编辑能治疗遗传病吗?

已经有研究表明基因编辑能治疗很多遗传病呢。最近，包射能特异性识别突变基因的引物和CRISPR-Cas9蛋白来切除致病基因，并用健康的基因对其进行替换。研究结果显示，72.2%携带致病基因的胚胎细胞内不再含有致病基因，这么高的成功率无疑给科研界一剂强心针。

基因治疗是不是可遗传变异?

不是可遗传变异。

基因治疗分为体内基因治疗和体外基因治疗。都是把正常基因导入机体，让正常基因表达，达到治疗疾病的目的，但是这不是基因的替换，是基因功能的替换;基因治疗没有改变雌雄配子的遗传物质，所以不可遗传。

据中研产业研究院的研究报告《2020-2025年中国基因治疗行业深度调研及发展前景报告》数据显示

基因治疗行业竞争概况

我国的基因治疗目前主要是集中在CAR-T领域，从全世界的角度来看，全球CAR-T研究的公司主要集中在中国和美国，两个国家从事CAR-T研究的公司占比超过80%。

图表：2018年全球CAR-T公司地理分布

治疗来源：公开治疗整理

中国基因治疗行业竞争力分析

和美国基因治疗技术逐渐应用于罕见病不同，我国在罕见病领域的发展起步较晚，进展较慢，不利因素包括市场需求低、患者人数少、医保难以支付等问题。

但值得欣慰的是，一方面，国家政策对于罕见病的重视程度逐渐加大，在2018年五月份，国家卫生健康委员会等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》，包含了121种罕见病。另一方面，也可以看到我国有机构开始涉足罕见病的基因治疗领域，例如北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所，虽然还是属于一个非盈利的科研单位，但致力于基因疗法在罕见病领域的应用，目前旗下两款在研药物，分别是针对SMA和粘多糖贮积症III A型。

2020基因治疗行业现状及前景展望

众多的跨国制药公司和基因治疗专业公司纷纷斥巨资加大研发力度，抢占二十一世纪生命科学的制高点。基因治疗在生物技术发达的欧美已经度过了萌芽阶段，现在处于市场爆发前的黎明。基因治疗未来将在临床上大规模应用的趋势是确定的，而且随着基因测序的发展和广泛应用，未来人们不可能在知道了自己的基因缺陷以后无动于衷，因此基因治疗的应用前景广阔，发展空间巨大，在市场上有很大的可能出现连续超预期的增长。

基因疗法是当代生命科学中最有前途的热点之一，是未来医学的希望。至今，全世界已有约2,000多个基因疗法方案，广泛用于各种罕见病、遗传病、肿瘤和神经系统疾病等的临床试验研究，其中200余种采用腺相关病毒作为载体。

中研研究院基因治疗行业研究报告主要分析了基因治疗行业的市场规模、基因治疗市场供需求状况、基因治疗市场竞争状况和基因治疗主要企业经营情况，同时对基因治疗行业的未来发展做出科学的预测。基因治疗行业研究报告可以帮助投资者合理分析行业的市场现状，为投资者进行投资作出行业前景预判，挖掘投资价值，同时提出行业投资策略和营销策略等方面的建议。欲知基因治疗行业详情可点击查看中研产业研究院的研究报告《2020-2025年中国基因治疗行业深度调研及发展前景报告》。