基因编辑清除HIV 意味着艾滋病有望被治愈 基因编辑技术其原理是什么？

基因编辑清除HIV

近日，美国科学家称，首次通过基因编辑技术成功消灭活体老鼠DNA的HIV病毒，这意味着艾滋病有望被治愈!目前全球有3700万HIV病毒携带者，如果不及时治疗就会演变成艾滋病，确诊后平均存活时间约三年。据悉，研究人员计划到2020年对人类进行1期临床试验。

基因编辑技术是什么?

基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等的一项技术。而CRISPR/Cas9技术自问世以来，就有着其它基因编辑技术无可比拟的优势，技术不断改进后，更被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。

其原理是什么?

基因编辑技术中， 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)为代表的序列特异性核酸酶技术以其能够高效率地进行定点基因组编辑， 在基因研究、基因治疗和遗传改良等方面展示出了巨大的潜力。

CRISPR/Cas9是继“锌指核酸内切酶(ZFN)”、“类转录激活因子效应物核酸酶(TALEN)”之后出现的第三代“基因组定点编辑技术”。与前两代技术相比，其成本低、制作简便、快捷高效的优点，让它迅速风靡于世界各地的实验室，成为科研、医疗等领域的有效工具。CRISPR/Cas9技术被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。

2018年11月，中国深圳的科学家贺建奎宣布，他们团队创造的一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿在中国诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后就能天然抵抗艾滋病，这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿。

2018年12月，美国一家基因编辑公司宣布，将启动一项利用CRISPR基因编辑技术治疗某种遗传性眼疾的临床试验，相关申请已被美国监管部门接受。在这一临床试验中，基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞，这是一种体细胞，而非生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代，所以不涉及伦理道德问题。

为什么这种技术没有普及呢?

其实根本原因在于CRISPR/Cas9本身可能产生问题，Cas9相当于一把剪刀，但并不能百分百命中，科学家已经发现它有一定几率脱靶，可能误伤抑制癌细胞的P53基因。也就是说目前的基因编辑可能治疗了一种疾病，但无意中可能又产生另一种疾病，并且许多疾病受到多基因控制，这些基因之间存在交叉作用，尚未弄清机制之前不应该对人类进行编辑。