全球最贵药物纳入日本医保 世界上最贵的药品是什么？

全球最贵药物纳入日本医保

Zolgensma被称为“制药史上单价最贵”的药物，药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元)，在美国费用超过2亿日元。此前的最高价是去年5月适用医保、被寄望有效治疗部分白血病与恶性淋巴瘤的药物“kymriah”，为3349万日元。据悉，日本厚生劳动省13日决定，将疑难病症脊髓性肌肉萎缩症的基因治疗药“Zolgensma”列为公共医疗保险适用对象，药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元)。用药对象为未满2岁的患者。虽然只需使用一次即完成治疗，但这是医保适用药的日本国内最高价格。

zolgensma是什么药

zolgensma是疑难病症脊髓性肌肉萎缩症的基因治疗药，脊髓性肌肉萎缩症是由特定基因功能缺失导致肌肉力量下降的疑难病症。幼儿期之前的发病率为每10万人中1至2人。Zolgensma通过静脉注射导入正常基因，争取恢复运动功能。Zolgensma由制药巨头诺华制药生产与销售。

Zolgensma是由AveXis公司开发的基因疗法，它将正常表达SMN蛋白的转基因装载在AAV9病毒载体中，并且对转基因进行了改良，提高它生成SMN蛋白的能力。它的设计旨在让患者接受一次治疗之后，能够在细胞中长期表达SMN蛋白，从而达到“治愈性”效果。

对于这么天价的药品，瑞士诺华(Novartis)相关人员称：药品目前价格虽偏高，但比起传统的其它治疗药品和方式Zolgensma药品有很大的性价比，因为Zolgensma在2岁小孩的治疗中只要一剂就可以完成治疗。不用连续用药!在接受一次治疗后，Zolgensma的疗效可以维持5年以上。

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