DNA编辑技术能帮助失明动物恢复视力

DNA编辑技术

中研网11月28日讯，据国外媒体报道，萨克生物研究学院研发人员近日在基因编辑领域取得了新的突破，其首次将目标位置的DNA嵌入了非分裂细胞，其团队表示，该项新技术可以让失明或啮齿的动物，其中一部分能够恢复视觉反应。

借助该项突破，其中研究人员可拓宽基础研究途径并开发出多种新型治疗方式，造福那些患有视网膜神经疾病的患者。11月16日《自然》杂志刊登一盘文章，“人类第一次将DNA嵌入了非分裂细胞，未来该技术将有广阔的应用前景。”

在之前修改DNA技术，比如CRISPR-Cas9 系统，必须只在分裂细胞中才可以有效。其中萨克生物研究学院的研发人员称，在执行DNA嵌入（分裂细胞）的任务时，新技术效能是其他技术的十倍，因此在研究和医药上该技术都是个潜力十足的好工具。更重要的是，萨克生物研究学院的新技术突破了原本分裂细胞的限制，因此研究人员可以精确的将DNA嵌入那些之前无法触及的地方，如眼睛、大脑、胰腺或心脏，在治疗中各种新疗法会大量涌现。

其在开发新技术过程中，研究小组着手优化现有的NHEJ 机制，以便与 CRISPR-Cas9 系统搭配使用。研究人员创建了一个由核酸鸡尾酒组成的定制版插入包（insertion package），并称其为同源非依赖性靶向嵌入（homology-independent targeted integration，HITI）。随后，他们利用一种惰性病毒将HITI 的遗传指令包送到神经元（胚胎干细胞中提取）中。

盲鼠复明了为了检验HITI用于基因替代疗法的可能性，研究小组还在色素性视网膜炎大鼠（rats）模型中测试了这一技术。这是一种遗传性视网膜退化疾病，它能够导致人类失明。科学家们利用HITI将Mertk基因的功能性拷贝嵌入到3周大小的大鼠眼睛中。Mertk基因是患色素性视网膜炎时遭到损伤的基因之一。当大鼠8周时，研究人员开始分析这一基因编辑过程的效果。结果发现，实验动物已经获得了一定的视觉反应。后续的一些测试表明，大鼠的视网膜细胞正在痊愈。