基因治疗行业市场调研 基因治疗行业发展现状分析

中国基因治疗行业起步晚于美国，监管体系的建立相对滞后，但行业监管历史与美国相似，均历经了一段时间的探索期。随着行业成熟度的提高，行业监管逐步向体系化、规范化发展。依托行业不同生命阶段关键因素的发展特征对行业的成熟度进行综合判定和分析，目前我国基因治疗行业处在行业发展期阶段。

基因治疗，也称为细胞和基因治疗(Cell and GeneTherapy，不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法)，是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因;②使致病基因失活;③导入新的或经过改造的基因。

目前，我国基因治疗上游以生物科学工具、基因治疗CRO/CDMO为主。中游基因治疗主要为基因治疗新药研发公司。下游为终端销售，包括医院、零售药店等。基因治疗产业链上游代表企业有阿拉丁(688179)、泰坦科技(688133)、凯普生物(300639)等。中游企业为诺诚健华(09969)、诺思兰德(430047)、传奇生物(LEGN)、药明巨诺(02126)、科济生物(02171)。下游为终端销售，包括医院、零售药店等。

根据中研普华产业研究院的《2022-2027年中国基因治疗行业市场全景调研与发展前景预测报告》显示：

在基因层面，疾病是典型的异常表型，逻辑上可推定每种疾病都存在其异常表型相对应的基因型。如果能够在基因层面进行治疗，理论上可以治愈疾病。相对于传统药物需要通过靶点发挥作用，基因治疗效果更加直接，对没有明显靶点或没有针对靶点药物的疾病来说，基因治疗可能是唯一途径。基因治疗是指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的，或把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。目前看有基因药物及基因编辑两大技术方向。基因疗法是当代生命科学中最有前途的热点之一，是未来医学的希望。

众多的跨国制药公司和基因治疗专业公司纷纷斥巨资加大研发力度，抢占二十一世纪生命科学的制高点。基因治疗在生物技术发达的欧美已经度过了萌芽阶段，现在处于市场爆发前的黎明。基因治疗未来将在临床上大规模应用的趋势是确定的，而且随着基因测序的发展和广泛应用，未来人们不可能在知道了自己的基因缺陷以后无动于衷，因此基因治疗的应用前景广阔，发展空间巨大，在市场上有很大的可能出现连续超预期的增长。

中国基因治疗行业发展现状

数据显示，在2016年，我国基因治疗市场规模仅约为0.15亿元;但随着基因治疗近年来临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续预期获批上市、相关利好产业政策的支持;经过初步统计，2021年我国基因治疗市场规模快速上升至2.7亿元左右。根据Alliance for Regenerative Medicine的2021年度报告显示，2021年全球获得审批的药物达到了9种;其中，蓝鸟生物的Skysona可应用于脑肾上腺脑白质营养不良(Cerebral adrenoleukodystrophy)和R/R 大 B 细胞淋巴瘤(R/R large B-cell lymphoma)，并且在主要国家获得了审批。

从代表性企业区域分布看，主要分布在我国珠三角地带，像是广东等地。此外，我国基因治疗行业代表性企业还分布在北京、江苏等地。

从业务关联度角度来看，目前诺诚健华(09969)、诺思兰德(430047)、传奇生物(LEGN)、药明巨诺(02126)的基因治疗业务关联度在95%以上，主营业务均为基因治疗产品的销售、定制化服务等。第二梯队为博雅辑因、亦诺微医药等;其次是复星凯特、纽福斯、滨会生物等。我国基因治疗新药公司主要专注于CAR-T、TCR-T等免疫细胞产品，以及基因修饰溶瘤病毒产品的研发，治疗领域为血液瘤、淋巴系统肿瘤、实体瘤等。

基因治疗外包率高，带动CGT CXO(CRO、CDMO)行业蓬勃发展

基因治疗CRO 和CDMO 服务贯穿整个药物研发、 生产的全流程 。其中CRO现阶段多集中于临床前及更早期研究阶段，主要为制药企业、科研院校等主体从事新药研发或先导基础研究提供外包服务。CDMO主要为新药研发提供工艺开发及测试、CMC药学研究、IND申报、临床及商业化产品GMP生产服务。基因治疗CXO产业链上游主要为仪器设备、试剂耗材、细胞株、模式动物供应商,下游主要为新药研发公司。

基因治疗技术、工艺壁垒和资金壁垒高于传统制药。基因治疗产品研发和生产难度大、周期长、成本高，研发费用约为传统药物的1.2-1.6倍。基因治疗的生物学基础和治疗机制技术具有较强的前沿性和探索性，同时由于复杂的技术机制、高门槛的工艺开发和大规模生产、严苛的法规监管要求、有限的产业化经验、差异化的适应症药物用量，更加依赖于CXO服务，据调查统计，外包渗透率超过65%，远超传统生物制剂的35%。

CGT中小型企业较多，对CDMO服务依赖更高。基因治疗发展时间不长，除少数大型制药公司近年来布局基因治疗业务外，大多数参与者均为初创公司，根据Roots Analysis数据，大约91%的基因治疗研发管线由中小企业贡献。中小企业在资金实力、技术工艺开发、GMP生产等方面难以全面布局，对CDMO服务依赖程度更高。过去十年基因治疗新技术不断迭代，工艺开发及优化是基因治疗企业的最大挑战，CMC也是CGT产品在临床后期中断的主要原因之一。CDMO企业基于工艺开发的专长，能够为新药企业提供多样化选择，帮助企业少走弯路，缩短研发周期。服务需求及依赖性持续上升，预计将拉动CGTCXO市场规模及渗透率进一步提高。

当下，基因治疗多作用于肿瘤和自身免疫性疾病。多种疾病由于产生耐药导致疾病进一步发展，从而出现新的治疗需求。并且，自身免疫性疾病等仍然缺乏有效的治疗方法。以上两点均产生了巨大的未被满足的临床需求。对于疾病深入研究以及对于药物研发持续的投入有助于开发更多的创新药物以应对实际临床需求。

欲获取更多行业数据详情，请点击查看中研普华产业研究院的《2022-2027年中国基因治疗行业市场全景调研与发展前景预测报告》。