细胞与基因治疗行业分析 细胞与基因治疗是全球科技与产业竞争的重要“新赛道”

细胞与基因治疗是全球科技与产业竞争的重要“新赛道”。

上海是我国基因治疗领域的领跑者之一，在病毒载体类、核酸类等基因治疗产品研发领域处于全国领先地位，具备较好的创新策源基础和较强的企业创新实力。截至今年6月底，我国已有79个基因治疗药物进入临床试验阶段，其中上海19个，数量位居全国前列。

上海：加快推动一批细胞与基因治疗药物的开发和上市

上海市科委总工程师赵健表示，针对生物医药新赛道，目前已围绕创新产业出台两大举措。一是发布实施细胞治疗和基因治疗2个行动方案。在提升公共服务能力方面，建立基因治疗及相关领域工程化功能平台服务体系，加速概念验证、产品检测和中试放大，缩短研发、临床试验与生产周期，加快推动一批细胞与基因治疗药物的开发和上市。二是发布实施《计算生物学行动计划》。

同时，上海在市级科研项目布局中启动实施计算生物学专项，前瞻布局转录调控网络基础模型、蛋白质工程通用AI设计平台等领域研究，建立精准医学大数据分析增强计算系统，提升计算生物学源头创新能力。

据此前报道，为推动基因治疗与细胞治疗协同发展，加快打造生物医药科技创新“核爆点”和产业发展“集聚区”，《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案(2023—2025年)》正式印发(以下简称《行动方案》)。

《行动方案》承继2022年11月发布的《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案(2022-2024年)》，凝练重点任务，制定政策举措，推动基因治疗产业高质量发展。

根据《行动方案》设立的目标，到2025年，上海基因治疗科技创新策源能力将进一步增强，临床研究和转化应用能力进一步提升，创新体系进一步完善，产业生态进一步优化;建设5个以上基因治疗及相关领域临床医学研究中心和示范性研究型病房;引进培育15家以上基因治疗产业领军和骨干企业;1—2个创新产品申请上市。

《行动方案》将设立上海市基因治疗科技创新重大专项、建设上海市前沿生物技术研究院，探索实践人工智能赋能、临床准备队列等新研究范式，加强基因治疗领域基础研究、技术攻关和设备材料研制，推动基因治疗产品开发。

《行动方案》将给基因治疗产品研发企业带来“真金白银”。对已在国内开展临床试验，由上海市注册企业获得上市许可并在上海市生产的基因治疗产品，给予最高3000万元的资金支持，每个单位每年累计支持额度不超过1亿元;对成功引入股权融资5000万元人民币(以实际到位金额计算)以上的基因治疗企业，按照实际获得股权融资额给予不超过2%的资助，每个企业每年不超过1000万元。

据中研产业研究院《2023-2028年中国细胞与基因治疗(CGT)行业市场形势分析及投资风险研究报告》分析：

在许多疾病中，细胞和基因疗法往往结合起来作为基因工程细胞疗法，从而成为治疗获得性或遗传性疾病的极具前景的疗法。基因工程细胞疗法正以极快的速度发展以治疗实体肿瘤，这些应用正处于从临床前到临床的不同发展阶段，一些已获得批准，而大部分仍在临床研究中。

细胞与基因治疗行业分析

细胞与基因治疗(CGT)逐渐成为医药产业发展的重要方向，也是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，而免疫细胞是最热的细分赛道。尽管CAR-T细胞疗法优势显著，且拥有广阔的应用前景，但其商业化仍面临巨大挑战。截至目前，全球共有9款CAR-T细胞疗法获批，但仍未诞生一款真正的“重磅炸弹”。

对很多创新生物医药企业而言，将CGT研发成果推向市场是一项艰巨的工作，既要满足繁复的工艺流程、居高不下的生产成本，还面临法规监管、工艺放大的稳定性和一致性、风险控制等诸多方面的挑战。

截至2022年6月1日，全球已有2756条在研细胞治疗管线。另据弗若斯特沙利文预测，按销售价值计，全球CAR-T市场规模已从2017年的0.1亿美元增至2020年的11亿美元，预计2023年全球CAR-T细胞疗法市场销售价值达218亿美元。

以CAR-T为代表的细胞和基因治疗领域一定是未来生物医药皇冠上的明珠。国家层面，8月13日国务院印发的《进一步优化外商投资环境，加大吸引外商投资力度的意见》就明确指出：鼓励外商投资企业依法在境内开展境外已上市细胞和基因治疗药品临床试验。

报告根据细胞与基因治疗(CGT)行业的发展轨迹及多年的实践经验，对中国细胞与基因治疗(CGT)行业的内外部环境、行业发展现状、产业链发展状况、市场供需、竞争格局、标杆企业、发展趋势、机会风险、发展策略与投资建议等进行了分析，并重点分析了我国细胞与基因治疗(CGT)行业将面临的机遇与挑战，对细胞与基因治疗(CGT)行业未来的发展趋势及前景作出审慎分析与预测。

想要了解更多细胞与基因治疗行业详情分析，可以点击查看中研普华研究报告《2023-2028年中国细胞与基因治疗(CGT)行业市场形势分析及投资风险研究报告》。