我国已累计登记约78万例罕见病病例 未来让更多罕见病药物快速上市

我国已累计登记约78万例罕见病病例 未来让更多罕见病药物快速上市

2023年中国罕见病大会21日开幕。国家卫健委医政司司长焦雅辉介绍，我国罕见病目录病种今年增至207种。截至2023年9月，我国已累计登记约78万例罕见病病例。国家药品监督管理局药品审评中心杨志敏副主任在主旨报告“以患者为中心的罕见病药物研发”中提及，药品审评中心深刻理解罕见病药品研发的痛点;

从2015年开始针对罕见病药品审评审批出台了多项政策，优化流程;深入了解罕见病患者的需求，并正在考虑出台CARE计划，即以患者为中心的罕见病药物研发行动，鼓励患者全程参与药物研发各个阶段，让更多罕见病药物快速上市。

根据中研普华产业研究院发布的《2022-2027年中国抗体药物行业发展趋势及投资风险研究报告》显示：

随着全球患者基数的不断增长，临床需求持续释放，同时，科学技术的发展促使生物技术不断取得突破，预计全球单克隆抗体药物市场将持续增长。预计到2025年，全球单克隆抗体药物的市场规模将增至2,762亿美元，5年复合增长率为10.15%。

在全球医药研发管线中，单克隆抗体药物是倍受瞩目的生物工程药物，受到了科研院所、制药企业和证券市场的追捧，属于最热门的攻关领域之一。进入21世纪后，全球生物工程医药跨入新时代，单抗类药物成为医药市场中发展迅猛的板块，其增长速度超过了化学药物。

从全球已上市的抗体药物数量及品种看，截至2021年底，美国FDA累计批准108款抗体药物，全球抗体药物市场节节攀升。

2021年美国FDA批准50款新药，其中9款为抗体新药品种，4款为抗肿瘤药物，3款为自免药物，1款为阿尔茨海默症药物，1款为降血脂药物。从药物形式上看，包含6款单抗、2款ADC和1款双抗。

国内抗体药物的市场规模逐年扩大，2021年中国三大终端六大市场抗体药物销售规模超过400亿元，同比增长29%。PD-(L)1抗体依旧是药企之间竞争最为激烈的市场之一。除了已获批上市产品，目前还有超过70个国产新药在研。

据不完全统计，目前有4个国产PD-(L)1单抗报产在审，包括兆科(广州)肿瘤药物/药明生物的首克注利单抗、科伦的泰特利单抗、正大天晴药业的TQB2450、嘉和生物的杰洛利单抗等。

国内首款国产PD-1单抗的君实生物2022年营业收入14.53亿元。其中，核心产品特瑞普利单抗(拓益)在国内市场实现销售收入7.36亿元，同比增长78.77%。随着君实生物商业化能力提升，以及特瑞普利单抗大适应症陆续获批上市，该产品在国内市场的销售迈入正向循环。

近几年，国内抗体类药物具有发展迅猛的特点，中国上市用于临床的生物工程抗体类药物及抗体诊断试剂超过50个品种，抗肿瘤品种占43%，风湿类风湿和银屑病治疗抗体占24%。国产生物工程抗体类药物有了突破性发展，而众多生物工程大分子药物处于开发及审批中，创新单抗药物仍是今后的重要课题。

在临床应用中，不同抗体药物最佳使用剂量和应用时间还有待探索，使用抗体药物带来的不良反应也不可忽视，主要包括抗体药物的免疫原性引起的免疫反应、诱发细胞因子风暴、血细胞数量变化等，除了优化抗体本身，结合有效的治疗策略辅助抗体药物的使用以减少不良反应、提高药物治疗效果也是重要的措施。

抗体药物在临床实际应用上也可以通过不同治疗策略的联合使用来进行一些尝试和探索，包括不同抗体药物之间的联合、抗体药物与传统化学药物的联合、抗体药物与外科手术的联合，期望在临床实际工作中相辅相成以发挥最大的效能。生物技术不断突破带动抗体药物产业的新增长。如融合蛋白、ADC、单克隆抗体及双特异性抗体等具有靶向性、特异性的特点，能够有针对性地结合指定抗原，在治疗过去无有效治疗方法的多种疾病方面均有良好的临床效果。

随着科技进步带来的药物发现能力提升，有望发现越来越多的药物新靶点并应用于临床治疗中，满足不断增长的各类临床需求，带动抗体药物产业的新增长。

截至2023年3月1日，国家药监局已经批准了74个抗体药物在国内上市，预计2025年国内批准的所有抗体药物获批数量将超过100款，主要集中在抗肿瘤和免疫调节两个领域。

由于抗体药物的疗效、安全性与研发生产技术高度相关，后续经过几十年的技术迭代升级，才迎来目前的单抗行业快速应用发展的黄金期。

延伸阅读

1.首个国产IL-17A靶点的单抗药物有望明年上市

国内首款抗IL-17A单抗(赛立奇单抗Xeligekimab，GR1501)获批上市，来自重庆智翔金泰公司。GR1501是一款重组全人源抗体，通过抗体特异性结合血清中的IL-17A蛋白，阻断IL-17A与IL-17RA的结合，抑制炎症的发生和发展，能有效治疗银屑病、脊柱关节炎等自身免疫性疾病。

未来，随着国产IL-17A单抗药物陆续上市，预计到2030年，国内IL-17A单抗市场规模将达到50亿元以上，行业发展前景广阔，尤其是那些成功率先获批上市的制药企业，将成为竞争中的佼佼者，赢得更多市场份额。

2.新版国家医保药品目录公布

今天(18日)，国家医保局公布了国家医保药品目录调整情况和新版目录。这是国家医保局成立以来连续5年对目录进行调整。今年的目录调整主要面向新冠治疗用药、近5年新上市或说明书修改的药品、国家基本药物、罕见病用药等。通过此次调整，111种药品新增纳入目录，包括慢性病、肿瘤、抗感染、罕见病、新冠治疗用药等，同时，调出了3种被注销批准文号的药品。目录内药品总数达到2967种，包括了1586种西药，和1381种中成药，全面提高医保药品保障水平。

据介绍，临时纳入医保支付范围的8个药品为：复方对乙酰氨基酚片(Ⅱ)、注射用胸腺法新、苦甘颗粒、抗感颗粒(儿童型)、小儿解感颗粒、银柴颗粒、复方西羚解毒胶囊(片)、金莲清热泡腾片。

抗体药物行业研究报告可以帮助投资者合理分析行业的市场现状，为投资者进行投资作出行业前景预判，挖掘投资价值，同时提出抗体药物行业投资策略和营销策略等方面的建议。

随着抗体药物行业竞争的不断加剧，大型企业间并购整合与资本运作日趋频繁，国内外优秀的企业愈来愈重视对抗体药物行业市场的分析研究，特别是对当前市场环境和客户需求趋势变化的深入研究，以期提前占领抗体药物市场，取得先发优势。

未来该行业发展空间与前景极大，更多抗体药物行业相关消息,可以点击查看中研普华产业研究院的《2022-2027年中国抗体药物行业发展趋势及投资风险研究报告》。