今年我国已有21个儿童用药获批上市 儿童用药行业市场现状及前景趋势分析

2024年1—5月，已有21个儿童用药获批上市，涵盖了儿童罕见疾病、儿童多发病常见病、儿童危急重症等领域。其中，以儿童用药理由纳入优先审评审批程序得以加快上市的品种7个，罕见病用药7个。

2019年至今，共有271个儿童用药获批上市。

下一步，国家药监局将继续把儿童用药作为惠民生的重点工作，进一步加大对儿童用药研发生产等方面的政策支持力度，鼓励研发创新，加快儿童用药审评审批，强化儿童用药保障。

儿童用药行业市场现状分析

儿童疾病主要包括感冒、发烧、腹泻、呼吸道感染等常见病，同时慢性疾病如哮喘、过敏性鼻炎等也有逐渐增加的趋势。据“中国儿童用药数据库”数据统计，截至2023年12月31日，我国已批准上市的儿童专用药数量共1049个(按品规计)，仅占我国已批准上市药品总数的3.2%;已批准上市的成人儿童共用药数量为4042个(按品规计)，约占我国已批准上市药品总数的12.4%。

国家鼓励儿童药品研发，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)发布《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范(试行)》，以鼓励研究和创制新药，满足临床用药需求，鼓励儿童用药、罕见病用药创新研发进程，加快创新药品种审评审批速度。

在部分大型儿童专科医院的千余种药品中，儿童专用药及成人儿童共用药占比为49%左右，另外51%为经验性用药。

儿童适宜药品缺乏是儿科面临的突出问题，很多患儿在服药时都被当成“缩小版成人”对待，按照“小儿酌减”的原则把成人药给儿童减量使用。接受采访的业内人士一致表示，这种做法存在安全隐患。

当前，儿科“用药靠掰、剂量靠猜”的状况尚未得到根本改善。一项关于儿童“口服药品分剂量”调研显示，硝西泮片、酒石酸美托洛尔片、螺内酯片、呋塞米片等神经系统及心血管系统的药品分剂量占比达90%以上，剂量常为成人用量的1/2、1/4，低龄儿童可能只有成人剂量的1/20、1/40。剂量的准确性、用药安全性都存在风险。

多项研究数据显示，儿科临床用药至少45%药品说明书缺乏儿童用药用量，尤其在重大疾病领域，儿童恶性肿瘤50%药物超说明书使用。而用药错误对儿童造成伤害的风险是成人的3倍。

根据中研普华产业研究院发布的《2024-2029年中国儿童用药行业深度调研及发展研究报告》显示：

事实上，儿童用药短缺及风险高是全球性难题。在我国，儿童用药适宜品种少、适宜剂型和规格缺乏、药物临床试验基础薄弱和不合理用药等问题仍比较突出。

对此，近年来国家高度重视儿童用药发展，各项政策不断出台完善。例如，鼓励研发申报儿童用药优先纳入国家基本医疗保险药品目录;先后发布四批《鼓励研发申报儿童药品清单》，引导儿童用药研发;出台《关于保障儿童用药的若干意见》《临床急需儿童用药申请优先审评审批品种评定的基本原则》《关于进一步加强儿童临床用药管理工作的通知》等政策法规。

儿童用药行业市场前景趋势分析

日前，儿童用药研发创新迎来一个好消息。“十四五”国家重点研发计划“生育健康及妇女儿童健康保障”重点专项2023年度项目评审结果公布，由首都医科大学附属北京儿童医院牵头，联合达因药业等9家单位申报的《儿童用药改良与临床评价关键技术研究》项目正式获批立项。

儿童用药品种短缺、剂型和规格不适宜、超说明书用药现象普遍、临床试验难度大等问题仍然存在。业内专家表示，近年来出台的一系列政策法规，以顶层设计守护儿童用药安全可及。下一步，要加强“政产学研医”多方联动，强化研究创新，打通儿童用药关键“堵点”，构建儿童用药行业健康可持续的发展环境。

儿童用药，尤其在血液病、恶性肿瘤、重症感染等儿童重大疾病用药方面，要加强“政产学研医”多方联动，共同探索突破儿童用药改良与临床评价的关键技术。例如，建立从上市前临床评价到上市后精准使用的评价体系，搭建个性化调剂服务体系及个体化精准用药体系，构建“临床需求-药学开发-临床评价-精准应用”的完整研发链，实现儿童重大疾病用药差异化研发和精准化应用，加快我国儿童重大疾病用药的自主创新研发，提升儿童健康服务能力和水平。

更多行业详情请点击中研普华产业研究院发布的《2024-2029年中国儿童用药行业深度调研及发展研究报告》。