基因药物行业市场分析 基因药物行业前景展望2023

随着基因治疗发展，基因治疗产品采用的载体安全性和有效性逐渐提升，陆续有多款基因治疗产品获批上市，根据不完全统计，截止目前，全球已批准上市在售的基因治疗药物共有14款。2020年，全球基因治疗药物龙头诺华上市药物Zolgensma与Kymriah的合计销售额已达到14亿美元。预计到2025年，全球基因治疗市场规模将达到近305.4亿美元，中国将达到178.9亿元。

常见病中的肿瘤、心血管疾病、神经类疾病等，患者群体大，且传统疗法往往只能控制或延缓疾病症状，难以治愈疾病。基因治疗则为这些常见病带来了治愈的新希望。当下布局常见病的基因治疗企业还相对较少，市场空间依然广阔。

与传统小分子药物和抗体药物相比，基因治疗药物可以克服传统小分子和抗体药物只能调控蛋白质水平的缺陷，在基因层面上“大动干戈”，为肿瘤、慢病及罕见病等其他难治性疾病提供新的治疗理念和手段，因此潜力巨大。

近年来，全球基因药物市场规模持续增长，2021年以来将维持65%以上的增速，预计到2025年市场规模将突破300亿美元。国内基因治疗药物行业虽然起步较晚，但随着企业相继入局，预计未来空间广阔。

基因药物行业市场分析

基因药物是以基因组学研究中发现的功能性基因或基因的产物为起始材料，通过生物学、分子生物学或生物化学、生物工程等相应技术制成，并以相应分析技术控制中间产物和成品质量的生物活性物质产品，临床上可用于某些疾病的治疗、预防和诊断性治疗。据介绍，基因药物类型广泛，包括重组蛋白质药物、人源化单克隆抗体、基因治疗药物、重组蛋白质疫苗、核酸药物等10多种类型。

全球有7000多种已经确定的罕见病，超80%为已知单基因遗传病，约3亿病人，其中50%为儿童患者。目前仅有几百种罕见病获得批准的治疗方法，传统的小分子药物通常只能改善症状。而基因药物因为可以纠正潜在的遗传缺陷可以实现对因治疗的目的，而且可能只需要单次剂量即可实现终生改善。多数基因药物主要是针对罕见病研发的，国内研究中的基因药物也有治疗单基因突变的罕见病如脊髓侧索硬化症(ALS)等。

在中国，鉴于罕见病的病人数少，基因药物价格极其昂贵，且中国基因药物起步相对较晚和费用无法报销，罕见病的基因药物研发在中国不具备优势。因此，国内多数基因药物的研发主要针对常见病和癌症，常见病如湿性黄斑变性(wAMD)、血友病A、血友病B、青光眼、糖尿病黄斑水肿(DME)、杜氏肌营养不良(DMD)、息肉状脉络膜血管病变(PCV)、帕金森病、乙肝等疾病。针对大病种的基因药物一旦上市，更具有市场优势。

基因药物行业前景展望2023

2022年以来，国家政策对细胞与基因治疗领域表现出了持续性的关注，在监管规范和政策支持下，我国细胞与基因治疗领域将迎来蓬勃发展，国内生物医药产业的整体创新能力和前沿领域影响力将进一步提升。

当下，基因治疗多作用于肿瘤和自身免疫性疾病。多种疾病由于产生耐药导致疾病进一步发展，从而出现新的治疗需求。并且，自身免疫性疾病等仍然缺乏有效的治疗方法。以上两点均产生了巨大的未被满足的临床需求。对于疾病深入研究以及对于药物研发持续的投入有助于开发更多的创新药物以应对实际临床需求。

此外，新的肿瘤治疗方法的上市将解决临床未满足需求，从而实现市场规模的增长，世界各国都对治疗癌症或罕见病的新药或新型疗法寄予厚望，对新药和新型疗法开发的研发投入也不断增加。特别是一些中小型生物技术制药公司致力于开发新药，这将促进抗肿瘤药物市场的增长。再加上，政府出台了一系列政策，包括缩短创新药物临床申请和上市申请的审批时间，加快有潜力的新药进入市场，满足迫切存在的临床需求。

截至2022年上半年，全球已拥有累计超过2024个的基因治疗管线(包括基因治疗及基因修饰的细胞治疗)，其中284个项目处于II期及之后。在国内，近年来包括CAR-T产品、溶瘤病毒产品、AAV产品等基因治疗临床试验也持续增加，行业发展正提速。

业内认为，随着国内基因药物临床试验的加速推进，基因药物CDMO行业市场规模有望持续增长。政策也正支持行业的发展，如“十三五”、“十四五”规划都有对基因治疗及其CRO/CDMO行业进行支持，推进了以CDMO为核心的基因治疗服务快速兴起。

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