343种药品通过医保药品目录形式审查 包含多款罕见病药

343种药品通过医保药品目录形式审查 包含多款罕见病药

国家医保局发布《关于公示2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过初步形式审查的药品及相关信息的公告》，经审核，344个药品通过初步形式审查，包括目录外的西药和中成药199个，以及目录内的西药和中成药145个，通过比例为70%。

国家医保局根据各方反馈意见，按程序对有关药品进行了复核和结果修正。对比通过初步形式审查的申报药品名单中的344种药品，本次目录外的西药有183个，较此前少了一种西药——甲硝维参阴道膨胀栓，中成药15个;目录内的化药有111个，中成药有34个。

343种正式通过形式审查的药品中，包含了首个国产新冠口服药阿兹夫定、辉瑞的新冠口服药奈玛特韦片/利托那韦片、药明巨诺的CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液、“流感神药”奥司他韦干混悬剂以及脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物利司扑兰口服溶液用散等多款罕见病药物。

国家医保局表示，下一步，将按照《基本医疗保险用药管理暂行办法》和《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》的要求，按程序组织开展专家评审等工作。如进展顺利，将于11月份公布新版的医保药品目录，明年1月1日落地执行。

国内罕见病药物临床研发成功率进一步提升

目前，罕见病药物临床研发成功率的提升，一方面意味着各药企对于罕见病发病机理的探索、基础研究更加重视，另一方面，诸如基因疗法等新兴技术等，也在配合罕见病发病机理研究层面提供了有力支撑，并加快了研发进程。

从研发到上市全周期来看，罕见病药物临床I期到获批的成功率17%，而所有疾病的研发成功率为7.9%，仅为罕见病药物的一半。临床I期到II期罕见病药物的成功率为67%，所有疾病药物为52%，临床II期到III期罕见病药物的成功率为44.6%，而所有疾病药物为28.9%。罕见病药物的临床研发成功率较其他疾病药物要更高，这将进一步鼓励药企做创新投入。

罕见病药行业市场需求如何

全球销量最高的8个罕见病药，只有一款药物的销售额超过10亿美元，另有7种医药的销售额超过2亿美元。其余销售额均低于销售额均低于1.2亿美元，平均销售额仅为2200多万美元。

罕见病地方保障有七大模式，“包括专项基金、大病谈判、财政出资、政策型商业保险、医疗救助、医保零星增补和自主申报。”

全球已知的罕见病有超七千多种，有一半的患者是儿童，据统计，也有近一半的人无法得到治疗。而我国人口基数大，所患罕见病患者人数不会少，约2000万左右人患罕见病。但是，药品少(可用药物约5%，不到10%)，价格贵(很多企业不会首选研发，道路难，研发成本贵)，普通人很难接触到。这是一个残酷的“孤儿药”现状。

罕见病药目前有全球共同体的趋势，即新的市场对已经上市的孤儿药和针对罕见病适应症的药引入逐步放开。这对药企来说是很大的鼓励。全球有7000多种罕见病，只有776个在研管线和产品。此外，2030年全球孤儿药市场规模预计达到1940亿美元。而中国，以占全球市场份额5%~7%来估算的话，2030年将形成一个600亿~900亿元的医药市场。

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