随着腺相关病毒药物Luxturna和2款CAR-T药物Kymriah和Yescarta的上市,基因药物行业迅猛发展,成为最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一。
据不完全统计,截止目前,全球已批准上市在售的基因治疗药物共有14款。2020年,全球基因治疗药物龙头诺华上市药物Zolgensma与Kymriah的合计销售额已达到14亿美元。
截至2020年底,美国是开展基因治疗临床试验数量最多的国家,累计超过650项;其次为中国,累计超过300项。中国已成为了基因疗法药物研发主要市场之一,临床研究数量仅次于美国,位居全球第二。
其中中国已有2款国产基因治疗产品上市,分别是重组人p53腺病毒注射液(商品名:今又生)和重组人5型腺病毒注射液(商品名:安柯瑞);值得提及的是,今又生由深圳市赛百诺公司研发,于2003年获CFDA批准上市,为全球首个抗肿瘤基因治疗产品。
国内已约有国内已约有20余项基因疗法进入临床阶段,适应症主要集中在罕见病以及黑色素瘤等实体肿瘤疾病上。国内基因治疗药物研发公司有博雅基因、复星凯特、传奇生物、药明巨诺等,多数专注于CAR-T、TCR-T等免疫细胞疗法。
现代遗传学家认为,基因是DNA(脱氧核糖核酸)分子上具有遗传效应的特定核苷酸序列的总称,是具有遗传效应的DNA分子片段。基因药物的出现与基因工程技术的发展息息相关,大致经历了3个阶段:细菌基因工程、细胞基因工程、转基因动物和合成生物学。
基因药物具有很高的选择性。一种基因药物并不是适用于所有的人种,不同人种的基因存在较多差别。暂且不说白人、黑人、黄种人之间的基因差别,就连我国南方人和北方人都存在基因差异。
另外,不同的生活环境也需要不同的基因药物。如人们最渴望用基因治疗的癌症,也有环境特性:肝癌在亚洲发病率较高,肺癌、胃癌、食管癌、肝癌是中国人多发的顽症,而直肠癌则是美国发病率最高的癌症。因此,环境也是研制基因药物最重要的内容之一。
细胞治疗、基因治疗以及核酸疗法的全球市场规模复合年增长率达到惊人的65%。在过去的几年中,基因药物治疗已经成为并且将继续成为业务发展团体和行业观察家最关注的制药领域之一。
据专家预测,下世纪疾病的基因治疗将大规模地从试验进入临床应用。届时,利用生物技术生产的药物将大量问世,生物制药业将成为21世纪发展最快的高科技产业之一。生物高技术医药工业虽具有强投资、长周期、高风险的特点,但一经产业化就会带来高额利润,与传统医药产业相比、动物药厂更具有投资少、效益高、无公害等优点。
欲想知道基因药物行业市场投资前景分析及供需格局,可以点击查看中研普华研究报告《2021-2026年中国基因药物行业深度调研与发展趋势预测研究报告》。

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