细胞与基因治疗(CGT)行业发展分析及市场形势

随着生物医药行业近年来的蓬勃发展,越来越多的生物制品被用于疾病的预防与治疗,细胞与基因治疗(CGT)领域、基于病毒载体改造等技术逐渐被广泛使用。在对新技术的效果充满期待的同时,市场对于商业化生物制品的质量和安全性也提出了更高的要求,在其研发及生产过程中需要对工艺相关杂质进行控制。

基因治疗是指将外基因治疗是指通过基因添加、基因修饰、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因达到治愈疾病目的的疗法，细胞治疗是指采用生物工程的方法获取具有特定功能的细胞并通过体外扩增、特殊培养等处理后使这些细胞具有增强免疫、杀死病原体和肿 瘤细胞等功能从而达到治疗某种疾病的目的。

随着细胞与基因治疗(CGT)行业竞争的不断加剧，大型企业间并购整合与资本运作日趋频繁，国内外优秀的细胞与基因治疗(CGT)企业愈来愈重视对行业市场的分析研究，特别是对当前市场环境和客户需求趋势变化的深入研究，以期提前占领市场，取得先发优势。

根据中研普华产业研究院发布的《2023-2028年中国细胞与基因治疗(CGT)行业市场形势分析及投资风险研究报告》显示：

目前 CGT 治疗领域以肿瘤和罕见病为主，逐渐向其他疾病领域拓展。根据 ASGCT统计，截至 2022Q3，全球在研 CGT 管线中体外治疗占 73%，其中 CAR-T 约占体外治疗的 49%。CAR-T 疗法的主要治疗领域为肿瘤(98%)。而在所有的在研管线中，针对肿瘤的产品约占到 44%，排名第一。排名第二的则为非肿瘤罕见病(以遗传性罕见病为主)。

虽然 CGT 目前正处于萌芽阶段，但2015 年以来，行业内投融资、并购、合作交易频繁，Big Pharma(国际性大药企)纷纷入场，投融资的持续升温驱动全球 CGT 研发管线快速增长。

2017 年可以称为 CGT疗法商业化元年(排除早年上市后因疗效不佳而退市的产品)。随着 CGT 疗法的临床前景逐步凸显，以及 CRISPR 基因编辑等技术的运用，细胞和基因疗法的热度只增不减。2021年，两款 CAR-T 疗法在中国相继获批上市，标志着中国的血液瘤患者正式迈入细胞治疗时代，而基因疗法目前在国内进度相对较为缓慢。

细胞与基因治疗(CGT)行业发展分析及市场形势

在许多疾病中，细胞和基因疗法往往结合起来作为基因工程细胞疗法，从而成为治疗获得性或遗传性疾病的极具前景的疗法。基因工程细胞疗法正以极快的速度发展以治疗实体肿瘤，这些应用正处于从临床前到临床的不同发展阶段，一些已获得批准，而大部分仍在临床研究中。

细胞与基因治疗(CGT)逐渐成为医药产业发展的重要方向，也是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，而免疫细胞是最热的细分赛道。其中，CAR-T细胞疗法表现最为活跃，其在临床应用方面屡屡获得重大突破，已经成为CGT领域最闪亮的明星。

尽管CAR-T细胞疗法优势显著，且拥有广阔的应用前景，但其商业化仍面临巨大挑战。截至目前，全球共有9款CAR-T细胞疗法获批，但仍未诞生一款真正的“重磅炸弹”。

截至2022年6月1日，全球已有2756条在研细胞治疗管线。另据弗若斯特沙利文预测，按销售价值计，全球CAR-T市场规模已从2017年的0.1亿美元增至2020年的11亿美元，预计2023年全球CAR-T细胞疗法市场销售价值达218亿美元。

在国家利好政策的推动下，CGT行业迎来快速发展阶段。自2015年开始，中国CGT疗法的临床试验数量增长快速。15到20年间，累计开展了约250项CGT临床试验，已成为数量仅次于美国的地区，年复合增长率超过60%，位列全球第一。目前，中国正在开展的CGT临床试验约100项，涉及大小公司约80家。

无论是CAR-T细胞疗法，还是整个CGT领域，当下仍然面临诸如技术如何从个性化向通用型转化、成本如何降低、药企如何融到钱、支付方式如何更惠及患者等现实问题。

病毒载体的生产是细胞与基因治疗CDMO市场最为关键的细分领域之一。病毒载体的生产占CGT研发投入1/3以上的费用。随着市场对于创新和优化的需求持续增加，会使得基因治疗和细胞治疗的分工更为细化，从而推动药企和生物科技寻求更为专业的CRO和CDMO服务以降低成本。

CGT公司约八成为初创公司，与基础研究转化联系紧密，依赖CDMO提供产业化服务。截至2020年12月31日，全球约500家CGT公司中，79.1%为初创公司;截至2021年7月20日，在中国CDE有产品临床试验公示的48家CGT公司中，75.0%为初创公司。

病毒载体及其相关的细胞治疗、基因治疗等产业在“十三五”，“十四五”计划中均受到重点鼓励，并被发改委，知识产权局以及上海市政府等多个政府部门的发展规划中列为重点鼓励产业。

本报告由中研普华的资深专家和研究人员通过长期周密的市场调研，参考国家统计局、国家商务部、国家发改委、国务院发展研究中心、行业协会、中国行业研究网、全国及海外专业研究机构提供的大量权威资料，并对多位业内资深专家进行深入访谈的基础上，通过与国际同步的市场研究工具、理论和模型撰写而成。

更多行业详情请点击中研普华产业研究院发布的《2023-2028年中国细胞与基因治疗(CGT)行业市场形势分析及投资风险研究报告》。