CAR-T细胞药物市场现状 中国基因药物行业市场全面分析2023

基因药物随着基因工程技术的发展而发展，大致经历了3个阶段：细菌基因工程、细胞基因工程、转基因动物和合成生物学。由于基因药物的高效性，利用基因技术改造人体风险很大，所以体育协会将基因兴奋剂列入禁止名单，严格禁止使用。随着腺相关病毒药物Luxturna和2款CAR-T药物Kymriah和Yescarta的上市，基因药物行业迅猛发展，成为最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一。随着免疫学、细胞生物学、组织工程学等相关学科领域研究的快速发展，全球基因治疗技术研发已经取得了较快的发展，并取得了一系列的成果。目前看有基因药物及基因编辑两大技术方向。

业内认为，在利好政策的支持下，加上技术升级、资本加码，细胞基因治疗行业将成为医疗领域新兴的发展方向，预计在未来20年可以保持高速增长，并深刻改变人类疾病治疗的方式。当前，出于对市场的看好，包括复星凯特、药明巨诺、传奇生物等大批本土药企都已入局。据了解，由于该行业门槛高，监管要求严，还有不少产业链上的企业也都迎来了更多机遇。

CAR-T细胞药物市场现状 中国基因药物行业市场全面分析2023

细胞治疗是指利用患者自体(或异体)的成体细胞(或干细胞)对组织、器官进行修复的治疗方法。主要包括干细胞治疗和免疫细胞治疗。免疫治疗是指针对机体低下或亢进的免疫状态，人为地增强或抑制机体的免疫功能以达到治疗疾病目的的治疗方法。包括免疫细胞治疗和抗体药物治疗。嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)是指使用基因转导的方法，将CAR基因导入自体或异体T细胞，使T细胞表达CAR分子，获得CAR-T，能够识别和杀伤肿瘤细胞等靶细胞。CAR-T结合了免疫治疗、基因治疗和细胞治疗，是免疫细胞治疗，也是广义上的基因治疗。

现有恶性血液肿瘤治疗包括化疗、自体/异体干细胞移植、蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和单克隆抗体药物(裸抗、ADC和双特异性抗体)、CAR-T，大部分患者依据治疗的不同阶段，采取的治疗是这些疗法的组合。其中，CAR-T细胞药物为化疗、干细胞移植和抗体药物治疗难治或复发的患者提供了新的治疗选择。

目前，美国FDA已批准六款CAR-T药物，前四款产品以CD19为治疗靶点，后两者则是BCMA靶点(分别在2021年3月和2022年2月批准)，均为自体细胞疗法。据2023年2月披露的年报数据，拥有两款CAR-T的吉利德(Gilead)公司，2022全年总销售额达14.59亿美元，相较于2021年8.71亿美元的销售额，吉利德的CAR-T产品在2022年实现了67.5%的增长，尤其是Yescarta产品已从末线治疗推进到二线治疗，覆盖人群更高，Yescarta单一产品2022年全年销售额达11.6亿美元，突破了“重磅炸弹”级药物10亿美元的销售额门槛，显示了CAR-T细胞药物的巨大临床和商业价值。

根据中研研究院出版的《2022-2027年中国基因药物行业市场全面分析及发展趋势调研报告》显示：

《“十四五”医药工业发展规划》就提出，重点发展免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗产品和特异性免疫球蛋白等。重点开发双功能抗体、抗体偶联药物、多肽偶联药物、新型重组蛋白疫苗、核酸疫苗、细胞治疗和基因治疗药物等新型生物药的产业化制备技术。同时鼓励支持疫苗企业和重要原辅料、耗材、生产设备、包装材料企业协作，提高各类产品质量技术水平。

国家相关部门在药物的研发、产品注册、生产、生产检验、流通、异常反应处理等方面都制定了一系列的法律法规，以加强对生物医药行业的监管。生物医药行业相关政策的推出将进一步促进行业资源整合，提升行业集中度。监管的逐步升级是生物医药行业发展中的必经过程，未来生物医药行业的技术及准入门槛将越来越高，落后技术将逐渐淘汰，行业集中度也将逐步提高，真正拥有创新的研发能力、先进的生产技术和工艺、规范的营销体系的优势企业将在未来的市场竞争中占据更大的优势。

生物医药行业是我国大力发展与扶持的行业，制定了《国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006~2020年)》《“十三五”国家战略性新兴产业发展规划》《突破性治疗药物审评工作程序(试行)》《“十三五”生物技术创新专项规划》《“十三五”卫生与健康科技创新专项规划》《加强“从0到1”基础研究工作方案》《“十四五”医药工业发展规划》《“十四五”生物经济发展规划》等。综上，近年来，我国出台的一系列针对创新类药物的法律法规和行业政策，从药品研发、药品审批等环节给予优惠和支持创新类药物的研发及生产，对业内企业的研发、生产具有极大的推动作用。

更多行业相关消息，请点击中研研究院出版的《2022-2027年中国基因药物行业市场全面分析及发展趋势调研报告》。