新技术为RNA治疗创造新靶点 基因治疗行业分析
医疗ZhouJiaLiang2021/11/1
据近日发表在《自然·生物技术》杂志上的论文，美国研究人员设计的一种新方法，可选择性开启靶细胞(包括人类细胞)的基因疗法。他们的技术可检测细胞中特定的信使RNA(mRNA)序列，并触发从转基因或人工基因中产生特定蛋白质。
美国麻省理工学院和哈佛大学研究人员开发的新技术称为eToeholds，是内置于RNA中的小型多功能设备，当存在细胞特异性或病毒RNA时，才能表达连接的蛋白质编码序列。研究人员使用这一技术找到了可检测人类和酵母细胞内各种不同触发因素的立足点。研究表明，他们可从寨卡病毒和新冠病毒中检测到编码病毒基因的mRNA。研究人员说，一种可能的应用是设计在感染期间检测和响应病毒mRNA的T细胞。
研究还表明，研究人员可通过eToeholds检测酪氨酸酶mRNA的立足点来识别癌细胞，酪氨酸酶是一种在黑色素瘤细胞中产生过量黑色素的酶。这种靶标可使研究人员通过设计系统来识别癌细胞并在这些细胞内产生有毒蛋白质，在此过程中杀死它们，从而可能创造出新疗法来摧毁肿瘤。
据中研产业研究院报告《2021-2026年中国基因治疗行业发展现状分析及投资前景预测研究报告》分析
在生物医疗领域，基因治疗是当之无愧的“明星”之一，承载着数百种先天遗传罕见疾病和多种后天性疾病治疗甚至治愈的希望。经过几十年年曲折式的发展，基因治疗的时代终于来临，不仅陆续有新的基因治疗产品获批上市，也有越来越多的公司重金涌入这一赛道。
目前全世界已经获批基因治疗药物各个国家加起来一共有20种，有针对肿瘤的，有针对严重的免疫缺陷症的，有针对视网膜疾病的，各个系统都涵盖到了。将来它还可以拓展到其他病毒性疾病的治疗，比如说HIV以及疱疹病毒感染，目前这两个病毒感染是无药可以根治的。
目前中国的基因治疗行业应该说已经形成了一个初步具备的产业链，中上游的厂商获得收入，产生了利润，因为它本质上有点像服务商，只要想进行产品开发，就得用到它的服务。下游主要是产品商，比如做药物开发的，要药物上市之后才能获得收入来源。从长期来看，下游的药品一旦能够上市销售，给它的回报是长期的、稳定的。
2015年后全球基因治疗行业迎来高速发展，市场持续扩容。2016-2020年CAGR为153.3%，2020年全球基因治疗市场规模达20.8亿美元。2020年中国基因治疗市场规模为2380万美元，根据预测2021年-2025年，中国基因治疗行业市场规模将从504亿元人民币增长至1208亿元人民币，年复合增长率24.4%。其中罕见病基因治疗市场规模将从45.6亿元，增长至104.8亿元;肿瘤基因治疗市场规模将从4.8亿元，增长至16.1亿元。随着近年来国内CGT临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续获批上市及相关产业政策支持，预计中国基因治疗市场规模将迅速扩大。迅速扩大的市场规模衍生出充足的基因治疗产品研发需求，为CDMO企业发展提供广阔空间。
基因治疗的进步为许多疾病的治疗提供了新的思路，也让无数患者看到了希望。尽管一些基因治疗应用已初见成效，但基因编辑技术的兴起让基因治疗再一次步入了全新的起点，发展和寻求更高效的基因编辑系统，是促进基因治疗发展更加有力的助推器。预计未来，随着全球医疗和生物水平的进一步提升，全球基因治疗行业市场规模将保持增长，达到43亿美元。
想要了解更多基因治疗行业的发展前景，请查阅《2021-2026年中国基因治疗行业发展现状分析及投资前景预测研究报告》。
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