千余位罕见病患儿家属联名求助 罕见病成热门赛道 孤儿药市场前景如何

千余位罕见病患儿家属联名求助

在一个“加油吧宝贝”微信群，多位患儿家属纷纷发布求助信息。目前初步统计有1600多位患儿需要服用氯巴占药物，其中大部分患儿已经面临断药风险。

氯巴占是一款治疗此类罕见病的广谱抗癫痫发作药物，自20世纪80年代起，氯巴占在超过100个国家被用作抗癫痫药物。根据《精神药品品种目录(2013年版)》，氯巴占在我国属于第二类精神药品，在国内未获批准上市销售。患儿家属只能从国外代购正规上市的氯巴占。

婴儿痉挛症、Dravet综合征、LGS综合征、大田原综合征、结节性硬化症、Fires综合征、脑炎后遗症、婴儿癫痫伴游走性局灶性发作(EIMFS)等罕见癫痫性脑病——这些都是罕见病。

据中研普华研究咨询报告《2020-2025年中国创新药行业供需分析及发展前景研究报告》分析

罕见病成热门赛道

现在超过50%以上的创新药都是罕见病药，趋势仍然还在一直往上走，市场需求很旺盛。近来，跨国药企在罕见病市场掀起并购潮，国内资本市场也普遍关注罕见病市场，多家企业都有所布局。罕见病这片蓝海正在成为明星赛道。

数据显示，2019年-2020年，中国创新药行业市场规模从1325亿美元增长到1400亿美元，年复合增长率为5.2%。据预计，2021年创新药的市场规模将达到1467亿美元。

中国创新药行业市场规模

数据来源：中研网整理

今年9月发布的《中国罕见病定义研究报告2021》指出，中国罕见病最新定义是即新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病。全球7000多种罕见病中，80%为遗传疾病，同时，90%以上的罕见疾病仍然在全球范围内都还缺少治疗药物，而且还缺少研发过程当中的治疗药物。

尽管罕见病药物研发存在着诸多挑战，但罕见病和孤儿药正在愈发受到重视。中国近年来更重视罕见病的诊治和研发，相关政策框架日渐完善，越来越多的医药企业投入罕见病新药研发。

药审中心正在计划着手推进《罕见病药物临床研发技术指导原则》，并强调罕见病药物的研发要根据罕见病的自身特点来决定，也应当遵循一般药物的研发规律。

孤儿药市场前景

据CFDA发布的《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》，文件中明确表示，具有明显临床优势的药品可享受注册申请优先审评审批。在其所举的代表性疾病中，罕见病赫然在列。这无疑为中国孤儿药的研发与审批传递了一个良好的信号。

目前，全球已有近400种孤儿药上市，另有450种药物在研发中。预测2030年全球孤儿药市场规模预计达到1940亿美元。而中国，以占全球市场份额5%~7%来估算的话，2030年将形成一个600亿~900亿元的市场。

欲想知道创新药行业市场投资前景分析及供需格局，可以点击查看中研普华研究报告《2020-2025年中国创新药行业供需分析及发展前景研究报告》。