7种罕见病药“地板价”进医保 中国罕见病用药现状

7种罕见病药“地板价”进医保

2021年国家医保药品目录调整工作已经全部结束，共计74种药品新增进入目录。新纳入药品精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，共涉及21个临床组别，患者受益面广泛。

罕见病患者的用药保障是我国医保制度建设一块短板，也是每年国家医保谈判中备受关注的热点。包括曾以“70万一针”著名的天价药诺西那生钠注射液在内，今年共有7种罕见病用药通过谈判方式进入医保目录中。

这七种用于罕见病的药物分别为：

1. 用于治疗血友病：人凝血因子IX;

2. 用于治疗遗传性血管性水肿：醋酸艾替班特注射液;

3. 用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)：诺西那生钠注射液;

4. 用于治疗多发性硬化：氨吡啶缓释片;

5. 用于治疗法布雷病：阿加糖酶a注射用浓溶液;

6. 用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症(降血脂)：依洛尤单抗注射液;

7. 用于治疗甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病：氯苯唑酸软胶囊。

何为合理的价格?此次医保目录谈判，国家医保局向企业释放了明确的信号：现在医保目录中近3000个药品，没有一个药品超过30万元，医保基金能够承受的最高限额是年治疗费用30万元。

中国罕见病用药现状

罕见病地方保障有七大模式，“包括专项基金、大病谈判、财政出资、政策型商业保险、医疗救助、医保零星增补和自主申报。”

但是，药品少(可用药物约5%，不到10%)，价格贵(很多企业不会首选研发，道路难，研发成本贵)，普通人很难接触到。这是一个残酷的“孤儿药”现状。

虽然概率低，但全球已知的罕见病有超七千多种，有一半的患者是儿童，据统计，也有近一半的人无法得到治疗。而我国人口基数大，所患罕见病患者人数不会少，约2000万左右人患罕见病。

全球销量最高的8个罕见病药，只有一款药物的销售额超过10亿美元，另有7种药物的销售额超过2亿美元。其余销售额均低于销售额均低于1.2亿美元，平均销售额仅为2200多万美元。

罕见病药目前有全球共同体的趋势，即新的市场对已经上市的孤儿药和针对罕见病适应症的药引入逐步放开。这对药企来说是很大的鼓励。

2022年该行业前景趋势怎么样?想要知道更多行业详细分析，请点击查看中研普华研究院出版的《2020-2025年抗肿瘤创新药市场投资前景分析及供需格局研究预测报告》。