史上最贵基因治疗药物获批临床试验 基因治疗应用前景和发展趋势广阔

1300万一针“史上最贵药”获批临床

近日，中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示，诺华(Novartis)旗下治疗脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治疗药物，Zolgensma(OAV101注射液)在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前2021年10月21日，该药物所提交的临床试验申请获得受理。

Zolgensma的目前定价为212.5万美元，被喻为制药史上单价最贵的药物。目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。其中，Zolgensma于2020年被日本纳入医保，患者只需支付30%费用;后在2021年3月被英国纳入国家医疗服务体系。

该药剂是治愈渐冻症的“亲戚”——SMA脊髓性肌萎缩症的的基因治疗药剂。新生儿中，SMA发病率为六千分之一至一万分之一，常规人群中，约每40人~50人就有1个是SMA致病基因携带者。2018年5月，SMA被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。

根据中研普华出版的《2022-2026年中国基因治疗行业竞争格局及发展趋势预测报告》显示：

2021年国家医保药品目录谈判中，7种罕见病用药纳入医保目录，其中包括备受关注的用于治疗脊髓性肌萎缩症的Spinraza。

近年来，国家医保目录纳入的罕见病药物数量逐年增多。据北京病痛挑战公益基金会统计，2021年国家医保目录谈判后，有28种罕见病的58种药物已经纳入国家医保目录。基于《第一批罕见病目录》统计的我国已注册的87种罕见病适应症药物，医保目录覆盖范围已超过60%。而2021年的医保目录谈判，则实现了高值罕见病药物在国家医保目录中的“零突破”。

但另一方面，医保不能为所有高值药物托底也是业界共识。未来国家医保局将“坚决杜绝天价药进医保”。承担着“保基本”这一功能定位的国家医保目录，决定了能够被纳入其中的药品必须具备“价格合理”这一基本条件。

基因治疗应用前景和发展趋势广阔

2020年10月，诺贝尔化学奖首度颁给两位全女性科学家的组合，肯定开发出有着本世纪最伟大基因编辑技术之称「基因剪刀CRISPR-Cas9」的卓越贡献，这让基因治疗的国际热度瞬间飙高。

基因治疗是国家重点发展的创新生物医药前沿领域，伴随基因治疗市场快速发展，以CRO、CDMO为核心的基因治疗服务也迅速兴起，市场规模呈持续增长态势。

随着技术快速发展，测序成本以偏离摩尔定律方式急速下降。第一代测序仪基因组测序成本大约1000万美元，2021年基因测序已经降到100美元以内的普通体检套餐价格。

基因是生命的蓝图，不仅掌握生物特征，也决定生老病死，这让诉求直接从基因源头找出病灶、提供一次性治疗的「基因治疗(Genetic Therapy)」引来了高光时刻。

基因治疗又可分为4大领域，除了基金检测外，还有基因疗法(Gene Therapy)、基因编辑(Genome Editing)和细胞疗法(Cell Therapy)。也因拥有可颠覆传统制药和生技疗法的破坏式创新技术，市场预估基因治疗潜在商机高达5万亿美元规模。

基因疗法市场规模在 2019 年约为 36.1 亿美元，预计将以 40% 的年复合成长率(CAGR)在未来20年迅速发展。注意，这里的年复合增长率是行业平均，头部企业的增长率可见一斑。

中国籍眼科基因治疗药物获美国FDA批准

中国在基因治疗领域进展喜人，中国眼科疾病的体内基因治疗领导者武汉纽福斯生物科技有限公司宣布公司的候选药物NR082(rAAV2-ND4，核心项目NFS-01)，用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变(ND4-LHON)获美国食品药品监督管理局(FDA)授予新药临床试验(IND)许可，并将在美国开展临床试验。NR082是首个获得美国FDA临床试验许可的中国籍眼科体内基因治疗药物。

NR082是一款处于研发阶段的体内基因治疗产品，此前已获得美国FDA孤儿药认定并引领中国眼科体内基因治疗走进了临床时代。此次在美国获批开展的临床试验是一项多中心、开放的、单臂临床研究，该项研究将在ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变(LHON)患者中评价NR082基因治疗的安全性和有效性。

欲了解基因治疗行业发展详细分析，可点击中研普华《2022-2026年中国基因治疗行业竞争格局及发展趋势预测报告》。研究报告以行业为研究对象，并基于行业的现状，行业经济运行数据，行业供需现状，业竞争格局，重点企业经营分析，行业产业链分析，市场集中度等现实指标，分析预测行业的发展前景和投资价值。