基因治疗行业市场需求及现状分析

基因治疗(Gene Therapy)是利用遗传物质治疗或预防疾病——通常是可能危及生命或致人衰弱且治疗选择有限的罕见遗传性疾病。目的是开发出一种一次性疗法，以纠正疾病的潜在遗传原因。

基因治疗的核心在于精准打击了疾病根源——异常DNA，是一种根本性的治疗策略。基因治疗，通常指将正常的目标基因导入人体靶细胞，或将异常基因敲除的治疗方式。

基因治疗行业市场需求及现状分析

基因治疗刚需强烈，适应症以单基因遗传病(罕见病)为主，这类疾病的致病基因明确，同时缺乏有效的治疗手段，面临巨大的未满足临床需求。绝大多数的罕见病由基因异常导致，种类多达7000余种，总人数达3.5亿。然而，超90%罕见病缺乏有效的治疗手段。适应症以罕见病为主，包括眼科遗传病、血友病、地中海贫血、运动神经元疾病等。

在生物医疗领域，基因治疗是当之无愧的“明星”之一，承载着数百种先天遗传罕见疾病和多种后天性疾病治疗甚至治愈的希望。经过几十年年曲折式的发展，基因治疗的时代终于来临，不仅陆续有新的基因治疗产品获批上市，也有越来越多的公司重金涌入这一赛道。

目前中国的基因治疗行业应该说已经形成了一个初步具备的产业链，中上游的厂商获得收入，产生了利润，因为它本质上有点像服务商，只要想进行产品开发，就得用到它的服务。下游主要是产品商，比如做药物开发的，要药物上市之后才能获得收入来源。从长期来看，下游的药品一旦能够上市销售，给它的回报是长期的、稳定的。

据统计我国目前基因治疗领域累计企业489家，绝大部分集中在药物研发领域。我国基因治疗领域中游药物研发企业近年来不断实现突破，如cart领域的南京传奇、科济生物、博生吉、艺妙神州等;基因编辑领域的博雅辑因;溶瘤病毒领域的上海希元、澳元和力等企业均实现临床及产品研究的突破。同时对于药物研发的规模化生产能力，目前企业虽加速布局，但整体市场空间尚需时日才能完全释放。

2010-2021年,全球基因治疗行业专利申请人数量及专利申请量均呈现波动增长态势。2021年,全球基因治疗行业专利申请量有所下降,但专利申请人数量有所上升。

截止2022年2月底，全球已上市基因治疗技术相关药物共计37款(不含疫苗)。2015年以来，全球基因治疗行业开始高速发展。

2022年1-4月，全球基因治疗行业专利申请数量和专利授权数量分别为183项和4项，授权比重为2.19%。截止2022年4月21日，全球基因治疗行业专利申请数量为19187项。

大数据时代下信息的重要性越发凸显，获得行业数据，并分析使用行业数据不仅可节约时间，降低成本，亦可优化整体决策。欲了解更多市场具体详情可以点击查看中研普华研究报告《2022-2027年中国基因治疗行业市场全景调研与发展前景预测报告》。