高价视网膜基因治疗药在日本纳入医保 基因治疗行业开始高速发展

高价视网膜基因治疗药在日本纳入医保

据共同社报道，关于针对视网膜异常导致视物不清的“遗传性视网膜营养不良症”的基因治疗药“LUXTURNA”，日本中央社会保险医疗协议会8月23日批准其作为公费医疗保险适用对象，价格为单眼每瓶约4900万日元(约合人民币242万元)，本月30日起可使用保险。该药由制药巨头诺华制药生产销售，是日本国内首款眼疾的基因治疗药。

基因治疗滴眼液未来或能治疗数百万人的常见眼病

根据物理学家组织网2023年7月24日报道，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液，成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。

专家指出，大部分的眼部疾患，一般总是以眼药水或眼药膏的形式，通过直接滴在眼睛表面来产生医治作用的，因此眼用制剂的实际安全有效时限事关重大，但翻翻诸多眼用制剂的使用说明书，如今即使添加了“眼用制剂在启用后最多可使用4周”这条，往往均排列在诸多事项的末尾，加之此类说明书字迹细小，真正的眼疾患者很少能看清，人们往往只认产品包装上注明的生产批号、生产日期、有效期，很容易疏忽乃至被误导。

有关药品销售部门曾为此对前来购买各类眼药水的顾客做过一个随机抽样调查，结果知晓“启用后最多可使用4周”的，还不到10%，专家为此呼吁，此类对眼疾患者健康安全十分重要的注意事项，必须以醒目的提示语明显地标注在各类眼用制剂外包装上，医疗部门要提示，生产部门更有责任明示：有效期≠使用期。

中国方面

《“十四五”医药工业发展规划》就提出，重点发展免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗产品和特异性免疫球蛋白等。重点开发双功能抗体、抗体偶联药物、多肽偶联药物、新型重组蛋白疫苗、核酸疫苗、细胞治疗和基因治疗药物等新型生物药的产业化制备技术。同时鼓励支持疫苗企业和重要原辅料、耗材、生产设备、包装材料企业协作，提高各类产品质量技术水平。

中研研究院出版的《2022-2027年中国基因治疗行业市场全景调研与发展前景预测报告》显示

基因治疗行业开始高速发展

中国CGT行业已经积累了比较成熟的新药研发经验，CGT药物的上市也在持续推进，未来行业发展潜力巨大。中国基因治疗市场规模为2380万美元，2016-2020年CAGR仅为12.2%。随着近年来国内CGT临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续获批上市及相关产业政策支持，预计中国基因治疗市场规模将迅速扩大。迅速扩大的市场规模衍生出充足的基因治疗产品研发需求，为CDMO企业发展提供广阔空间。

近年来，全球基因治疗行业开始高速发展。从2016年到2020年，市场规模从50.4百万美元增长到2075.4百万美元，预计到2021年，全球基因治疗市场规模将达到3777.2百万美元。2022年将进一步增至6610.2百万美元。

我国基因治疗临床试验适应症领域分布最广的是肿瘤，占比高达68%，其次是单基因疾病，占比12%。传染病、心血管疾病、神经疾病、眼部疾病占比分别约为6%、6%、2%、1%。

目前中国的基因治疗行业应该说已经形成了一个初步具备的产业链，中上游的厂商获得收入，产生了利润，因为它本质上有点像服务商，只要想进行产品开发，就得用到它的服务。下游主要是产品商，比如做药物开发的，要药物上市之后才能获得收入来源。从长期来看，下游的药品一旦能够上市销售，给它的回报是长期的、稳定的。

中国基因治疗市场规模为2380万美元，2016-2020年CAGR仅为12.2%。随着近年来国内CGT临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续获批上市及相关产业政策支持，预计中国基因治疗市场规模将迅速扩大。迅速扩大的市场规模衍生出充足的基因治疗产品研发需求，为CDMO企业发展提供广阔空间。

未来众多的跨国制药公司和基因治疗专业公司纷纷斥巨资加大研发力度，抢占二十一世纪生命科学的制高点。基因治疗在生物技术发达的欧美已经度过了萌芽阶段，现在处于市场爆发前的黎明。

基因治疗未来将在临床上大规模应用的趋势是确定的，而且随着基因测序的发展和广泛应用，未来人们不可能在知道了自己的基因缺陷以后无动于衷，因此基因治疗的应用前景广阔，发展空间巨大，在市场上有很大的可能出现连续超预期的增长。

基因治疗行业报告对该行业的供需状况、发展现状、行业发展变化等进行了分析，重点分析了基因治疗行业的发展现状、如何面对行业的发展挑战、行业的发展建议、基因治疗行业竞争力，以及行业的投资分析和趋势预测等等。报告还综合了行业的整体发展动态，对行业在产品方面提供了参考建议和具体解决办法。

更多基因治疗行业前景分析，请点击中研研究院出版的《2022-2027年中国基因治疗行业市场全景调研与发展前景预测报告》。