来自北京首都儿科研究所的数据表明，我国儿童专用药物剂型同现有药物剂型的比例高达1:59，90%的药品没有适宜儿童的专用剂型。2013-2-26国家食品药品监督管理局发布《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》，“鼓励研制儿童用药”作为一项措施被单独列出。重点鼓励具有临床价值的创新药物和临床亟须仿制药以及儿童药物优先审评。
我国儿科“缺医少药”问题十分严重。在召开的全国工商联医药业商会二届三次理事会上，为鼓励儿童用药的研发、生产和使用，国家发改委将研究调整儿童用药的价格管理方式。此外，国家还将加大财政支持力度，优先考虑将儿童专用药品纳入国家重大新药创制计划，提升儿童药品产业自主创新能力。
事实上，大多数孩子的药物，包括疫苗都是在成人剂量基础上减半或酌减使用，这也不可避免地引发大量的药物不良反应和药效不佳，因为儿童并非缩小版的成人，即便是按成人用药量的一半或三分之一用药，涉及药物动力学、肝脏分解等问题，都可能对儿童造成伤害。
中国有2.77亿儿童，儿童药物市场容量巨大。多年来，专业人员一直在关注和提出各种方式试图解决儿童用药这个问题。归纳起来，就是应根据儿童、婴儿、新生儿在体质、体重和年龄等方面的不同，由卫生主管部门牵头，儿科、药学等专家共同制定规范的儿童用药安全标准及其使用细则。
国家药品监督管理局南方医药经济研究所等发布的《2016年儿童用药安全调查报告》数据显示，在176652个国产药品批文中，仅有3517个是专用于儿童的药品(指通用名中明确说明儿童用药的药品，不包含用于儿童但通用名中未说明是儿童用药的药品)，占比仅为2%。从品种来看，3500多个常规药品中，儿童专用药只有60多种，占1.7%。因此，现在大部分儿童用药，也只能根据成人用药量减半或酌减来使用。
儿童专用药缺乏的根本原因是缺少儿童临床用药的科学证据。药物研发都需要进行人体试验，但是招募的志愿者大多数是成人，想要招募儿童难上加难。即便是经过严格的伦理、安全性审核，而且对相应病症的患儿有一定的治疗作用，也没有家长愿意让自己的孩子参与试验。这就使得药物疗效和安全性难以在儿童人群中得到验证，因此，儿童专用药物难以研发和生产。儿童专用药物既然缺少儿童志愿者参与药物试验而得出的科学证据，就需要加强儿童药物的临床人体试验来获得证据，通过真实世界研究的方式来解决。
国家药监局方面，目前正在加紧开展对儿童药物注册申请加快审评，研究为儿童药物设立药品市场独占期等政策，同时积极配合药品定价和招标采购等部门研究制定相应支持和引导政策，鼓励药企研发生产适合儿童使用的药物。此外，国家还将加大财政支持力度，优先考虑将儿童专用药品纳入国家重大新药创制计划，提升儿童药品产业自主创新能力。
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