基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力
据科技日报,据物理学家组织网24日报道,美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液,成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。团队表示,通过改变病毒传递的基因,该“滴眼液疗法”未来还可用于治疗多种疾病。例如福克斯营养不良症,这种营养不良症影响了美国1800万人,约占该国角膜移植手术的一半。
虽然目前基因治疗产业尚处于发展前期,各方面都还不够完善,但随着未来适应症的不断拓展、基于人群扩大带来的市场的不断拓宽、技术成熟带来的成本下降以及医保支付的不断提升等,基因治疗价格将会逐步下降惠及更多患者,治疗潜力也将不断释放,成为未来经济增长的巨大动力。
从基因治疗长期来看,下游的药品一旦能够上市销售,给它的回报是长期的、稳定的。众多的跨国制药公司和基因治疗专业公司纷纷斥巨资加大研发力度,抢占二十一世纪生命科学的制高点。基因治疗在生物技术发达的欧美已经度过了萌芽阶段,现在处于市场爆发前的黎明。基因治疗未来将在临床上大规模应用的趋势是确定的。
中研普华产业研究院的《2022-2027年中国基因治疗行业市场全景调研与发展前景预测报告》显示
国内国基因治疗发展前景预测
目前中国的基因治疗行业应该说已经形成了一个初步具备的产业链,中上游的厂商获得收入,产生了利润,因为它本质上有点像服务商,只要想进行产品开发,就得用到它的服务。下游主要是产品商,比如做药物开发的,要药物上市之后才能获得收入来源。从长期来看,下游的药品一旦能够上市销售,给它的回报是长期的、稳定的。
数据显示,体内基因治疗和体外基因治疗占比相差不大,分别占比55%、45%。病毒仍是最常用的基因载体。采用体内方法还是体外方法由很多因素决定,比如疾病产生部位、体内细胞的获取难度等等,总体来说,体内方法和体外方法没有显著的优劣差异。
基因治疗在利好政策的支持下,加上技术升级、资本加码,细胞基因治疗行业将成为医疗领域新兴的发展方向,预计在未来20年可以保持高速增长,并深刻改变人类疾病治疗的方式。当前,出于对市场的看好,包括复星凯特、药明巨诺、传奇生物等大批本土药企都已入局。据了解,由于该行业门槛高,监管要求严,还有不少基因治疗产业链上的企业也都迎来了更多机遇。
随着免疫学、细胞生物学、组织工程学等相关学科领域研究的快速发展,全球基因治疗技术研发已经取得了较快的发展,并取得了一系列的成果。目前看有基因药物及基因编辑两大技术方向。
基因治疗是当代生命科学中最有前途的热点之一,是未来医学的希望。免疫基因治疗已成为国际公认的治疗肿瘤的第四种方法,欧美等国的最新临床实验结果显示了其良好应用基因治疗前景,基因治疗巨头为此将其确定为“下注未来”的重点。
2025年我国基因治疗市场规模将达到179亿元左右;假设在2025-2027年之间,我国基因治疗CAGR增速与全球保持一致,我国基因治疗市场规模将达到500亿元左右。
新型基因疗法有望根治过敏
澳大利亚科学家日前发明了一种基因疗法,成功治愈了实验鼠的哮喘,将来可望用于一劳永逸地治疗包括哮喘在内的各种过敏症状。据当地媒体报道,澳大利亚昆士兰大学的一个免疫学研究小组开发的这种基因疗法,通过消除免疫细胞的“记忆”,使其不再攻击相关蛋白质,从而避免过敏。
免疫系统为生物机体抵御外来病原体侵袭,但有时会错误地把无害目标当成“敌人”攻击,从而引发过敏反应。人们经历的过敏症状或严重哮喘就是免疫细胞与过敏原中的蛋白质反应引起的。一些严重过敏症状会大幅降低生活质量,甚至可能致死。
研究小组负责人雷·斯特普托表示,治疗哮喘和其他过敏症的难点在于,免疫细胞中的T细胞会对过敏原蛋白质留下免疫“记忆”,因而对治疗产生抗药性。在实验中,研究人员把造血干细胞抽出来,把一种能调节过敏原蛋白质的基因移植进去,然后把造血干细胞移植到实验动物体内。这些改造过的干细胞会分化增殖形成新的能表达这种蛋白质的血细胞,并靶向“关闭”免疫细胞对这种蛋白质的过敏反应。
目前基因治疗新疗法只针对哮喘进行了实验,研究人员希望将它扩展应用于其他过敏症状,包括花生过敏、海鲜过敏等,目标是将其发展成简便、安全的疗法,一次性治愈过敏症状。
该报告中主要运用图表及表格方式,直观地阐明了该行业的经济类型构成、规模构成、经营效益比较、供需状况等,更多行业消息,可以点击查看中研普华产业研究院的《2022-2027年中国基因治疗行业市场全景调研与发展前景预测报告》。

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